Ravulizumab bei PNH (Kinder): IQWiG-Nutzenbewertung
Hintergrund
Die paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH) ist eine seltene Erkrankung, die durch Hämolyse und eine hohe Krankheitsaktivität gekennzeichnet sein kann. Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat das IQWiG mit der Nutzenbewertung des Wirkstoffs Ravulizumab bei pädiatrischen Patientinnen und Patienten beauftragt.
Das zugelassene Anwendungsgebiet umfasst Kinder ab einem Körpergewicht von 10 kg. Dies schließt sowohl therapienaive Betroffene mit hoher Krankheitsaktivität als auch solche ein, die nach einer mindestens sechsmonatigen Vorbehandlung mit Eculizumab klinisch stabil sind.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde für beide Patientengruppen der Wirkstoff Eculizumab festgelegt. Die Bewertung zielt darauf ab, den medizinischen Zusatznutzen von Ravulizumab gegenüber dieser Standardtherapie zu ermitteln.
Empfehlungen
Die IQWiG-Nutzenbewertung kommt zu folgenden zentralen Ergebnissen bezüglich des Zusatznutzens von Ravulizumab:
Studienlage und Evidenz
Laut IQWiG-Bericht liegen für das vorliegende Anwendungsgebiet keine direkt vergleichenden randomisierten kontrollierten Studien (RCT) vor. Der pharmazeutische Unternehmer reichte zwei einarmige Studien ein, die jedoch für einen direkten Vergleich als ungeeignet eingestuft wurden.
Die Studie zur zweckmäßigen Vergleichstherapie Eculizumab wies lediglich eine Behandlungsdauer von 12 Wochen auf. Da es sich bei der PNH um eine chronische Erkrankung handelt, wird eine Mindeststudiendauer von 24 Wochen als notwendig erachtet.
Bewertung des Zusatznutzens
Aufgrund der unzureichenden Datenlage ergibt sich für Ravulizumab folgendes Bewertungsbild:
-
Bei Kindern mit Hämolyse und hoher Krankheitsaktivität ist ein Zusatznutzen gegenüber Eculizumab nicht belegt.
-
Bei Kindern, die nach einer Vorbehandlung mit Eculizumab klinisch stabil sind, ist ein Zusatznutzen ebenfalls nicht belegt.
-
Die Wahrscheinlichkeit und das Ausmaß des Zusatznutzens können mangels geeigneter Daten nicht quantifiziert werden.
Dosierung
Der IQWiG-Bericht nennt folgende beispielhafte Dosierungsparameter für die Erhaltungstherapie mit Ravulizumab, abhängig vom Körpergewicht:
| Körpergewicht | Behandlungen pro Jahr | Dosis pro Behandlung |
|---|---|---|
| 10 kg bis < 20 kg | 13 | 600 mg |
| ≥ 100 kg | 6,5 | 3600 mg |
💡Praxis-Tipp
Der IQWiG-Bericht weist darauf hin, dass Kurzzeitstudien von 12 Wochen bei chronischen Erkrankungen wie der PNH nicht für eine vollständige Nutzenbewertung ausreichen. Es wird betont, dass für eine verlässliche Aussage zur Langzeittherapie eine Mindeststudiendauer von 24 Wochen erforderlich ist.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG ist Ravulizumab für pädiatrische Patientinnen und Patienten ab einem Körpergewicht von 10 kg zugelassen. Dies gilt bei hoher Krankheitsaktivität oder nach einer mindestens sechsmonatigen Stabilisierung unter Eculizumab.
Der Gemeinsame Bundesausschuss hat Eculizumab als zweckmäßige Vergleichstherapie festgelegt. Dies gilt für alle zugelassenen pädiatrischen Patientengruppen in diesem Anwendungsgebiet.
Gemäß der aktuellen Nutzenbewertung ist ein Zusatznutzen von Ravulizumab gegenüber Eculizumab nicht belegt. Der Grund hierfür ist das Fehlen geeigneter, direkt vergleichender Langzeitstudien.
Die Anzahl der Behandlungen variiert je nach Körpergewicht. Der Bericht gibt an, dass in der Erhaltungstherapie je nach Gewichtsklasse zwischen 6,5 und 13 Behandlungen pro Jahr erforderlich sind.
War diese Zusammenfassung hilfreich?
Quelle: IQWiG A21-125: Ravulizumab (paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V (IQWiG, 2022). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.