Patisiran bei hATTR-Amyloidose: G-BA Nutzenbewertung
Hintergrund
Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat eine Neubewertung des Wirkstoffs Patisiran (Onpattro) durchgeführt. Diese Zusammenfassung basiert auf den administrativen Eckdaten des G-BA-Beschlusses vom Mai 2024.
Die Neubewertung wurde gesetzlich erforderlich, da das Arzneimittel die Umsatzgrenze von 30 Millionen Euro für Orphan Drugs (Medikamente für seltene Leiden) überschritten hat.
Die hereditäre Transthyretin-Amyloidose (hATTR-Amyloidose) ist eine seltene Stoffwechselerkrankung. Sie führt durch fehlerhaft gefaltete Proteine zu Ablagerungen in Geweben, was unter anderem eine fortschreitende Polyneuropathie verursacht.
Empfehlungen
Der G-BA-Beschluss definiert die Rahmenbedingungen für den Einsatz und die Bewertung von Patisiran.
Zugelassenes Anwendungsgebiet
Laut G-BA wird Patisiran (Onpattro) für folgende spezifische Indikation bewertet:
-
Behandlung der hereditären Transthyretin-Amyloidose (hATTR-Amyloidose)
-
Einsatz ausschließlich bei erwachsenen Personen
-
Vorliegen einer Polyneuropathie in definierten Stadien
| Erkrankung | Spezifikation | Zugelassene Stadien |
|---|---|---|
| hATTR-Amyloidose | Mit Polyneuropathie | Stadium 1 oder 2 |
Verfahrensstatus der Nutzenbewertung
Es handelt sich um die Neubewertung eines Arzneimittels zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug).
Das Verfahren wurde eingeleitet, da die gesetzliche Umsatzgrenze von 30 Millionen Euro überschritten wurde. Der finale Beschluss des G-BA trat am 16.05.2024 in Kraft.
💡Praxis-Tipp
Es wird darauf hingewiesen, dass die G-BA-Bewertung für Patisiran explizit auf das Vorliegen einer Polyneuropathie der Stadien 1 oder 2 beschränkt ist. Bei der Indikationsstellung ist daher eine genaue neurologische Stadieneinteilung der hATTR-Amyloidose erforderlich.
Häufig gestellte Fragen
Laut G-BA wird Patisiran zur Behandlung der hereditären Transthyretin-Amyloidose (hATTR-Amyloidose) eingesetzt. Die Anwendung ist auf erwachsene Personen beschränkt.
Der G-BA-Beschluss umfasst explizit die Behandlung von Personen mit einer Polyneuropathie der Stadien 1 oder 2.
Patisiran ist ein sogenanntes Orphan Drug für seltene Leiden. Die Neubewertung wurde gesetzlich erforderlich, da der Wirkstoff die Umsatzgrenze von 30 Millionen Euro überschritten hat.
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Quelle: G-BA Nutzenbewertung: Patisiran (Neubewertung Orphan > 30 Mio: Hereditäre Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie (Stadium 1 oder 2)) (G-BA, 2023). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.