Lumasiran (Hyperoxalurie): G-BA Nutzenbewertung
Hintergrund
Diese Zusammenfassung basiert auf den administrativen Daten des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) zur Nutzenbewertung von Lumasiran.
Bei der Hyperoxalurie handelt es sich um eine seltene Stoffwechselerkrankung, die durch eine Überproduktion von Oxalat gekennzeichnet ist. Dies führt unbehandelt häufig zu schweren Nierenschäden und systemischer Oxalose.
Der Wirkstoff Lumasiran (Handelsname Oxlumo) wurde als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug) eingestuft. Das entsprechende Nutzenbewertungsverfahren nach § 35a SGB V wurde vom pharmazeutischen Unternehmer Alnylam Germany GmbH beantragt.
Empfehlungen
Der G-BA dokumentiert den formalen Ablauf und Abschluss der Nutzenbewertung für Lumasiran.
Verfahrensablauf
Das Bewertungsverfahren für das Orphan Drug Lumasiran durchlief laut G-BA folgende formale Stationen:
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Verfahrensbeginn: 01.01.2021
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Veröffentlichung der Nutzenbewertung: 01.04.2021
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Mündliche Anhörung: 10.05.2021
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Beschlussfassung: 01.07.2021
Beschluss und Status
Das Nutzenbewertungsverfahren ist offiziell abgeschlossen. Der finale Beschluss trat am 01.07.2021 in Kraft.
Mit dem Abschluss des Verfahrens wurde Lumasiran in die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie aufgenommen. Die Bewertung erfolgte nach dem 5. Kapitel § 1 Abs. 2 Nr. 1 der Verfahrensordnung (VerfO) für Orphan Drugs.
💡Praxis-Tipp
Da Lumasiran den formalen Status eines Orphan Drugs besitzt, gelten im Rahmen der G-BA-Nutzenbewertung besondere regulatorische Bedingungen. Es wird darauf hingewiesen, dass der Beschluss zur Aufnahme in die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie seit Juli 2021 rechtskräftig ist.
Häufig gestellte Fragen
Laut G-BA wurde Lumasiran (Oxlumo) für das therapeutische Gebiet der Hyperoxalurie, einer seltenen Stoffwechselkrankheit, bewertet.
Ja, der G-BA führt Lumasiran in seinem Verfahren explizit als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug).
Das Verfahren ist gemäß den G-BA-Dokumenten offiziell abgeschlossen. Der finale Beschluss trat am 1. Juli 2021 in Kraft.
Die rechtsgültigen Beschlüsse sind in der Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie dokumentiert. Sie wurden im Juli 2021 im Bundesanzeiger veröffentlicht.
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Quelle: G-BA Nutzenbewertung: Lumasiran (Hyperoxalurie) (G-BA, 2021). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.