Givosiran bei akuter hepatischer Porphyrie: G-BA Beschluss
Hintergrund
Die akute hepatische Porphyrie ist eine seltene, genetisch bedingte Stoffwechselerkrankung. Sie ist durch lebensbedrohliche akute Schübe und chronische Symptome gekennzeichnet, die die Lebensqualität der Betroffenen stark einschränken.
Givosiran (Handelsname Givlaari) ist ein RNAi-Therapeutikum, das spezifisch für die Behandlung dieser Erkrankung entwickelt wurde. Es zielt darauf ab, die Akkumulation neurotoxischer Zwischenprodukte der Hämsynthese in der Leber zu reduzieren.
Das vorliegende Dokument fasst die administrativen Eckdaten des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) zur Nutzenbewertung von Givosiran zusammen. Diese Zusammenfassung basiert auf den formalen Verfahrensdaten des G-BA.
Empfehlungen
Der Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) dokumentiert die formale Nutzenbewertung für den Wirkstoff Givosiran.
Anwendungsgebiet und Status
Laut G-BA-Dokumentation gelten folgende formale Rahmenbedingungen für die Bewertung:
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Indikation: Die Bewertung bezieht sich auf die Behandlung der akuten hepatischen Porphyrie.
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Altersgruppe: Eingeschlossen sind Personen ab einem Alter von 12 Jahren.
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Zulassungsstatus: Givosiran (Givlaari) wird als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug) geführt.
Verfahrensablauf
Das Nutzenbewertungsverfahren nach § 35a SGB V wurde im Jahr 2020 durchgeführt und formal abgeschlossen. Die Beschlussfassung durch den G-BA erfolgte am 15.10.2020 und trat am selben Tag in Kraft.
💡Praxis-Tipp
Bei der Verordnung von Givosiran (Givlaari) ist der formale Orphan-Drug-Status zu berücksichtigen. Die Nutzenbewertung des G-BA bezieht sich explizit auf Personen ab 12 Jahren mit akuter hepatischer Porphyrie. Für detaillierte Informationen zum Ausmaß des Zusatznutzens wird auf die vollständigen Tragenden Gründe des G-BA-Beschlusses verwiesen.
Häufig gestellte Fragen
Laut G-BA-Beschluss bezieht sich die Nutzenbewertung auf Personen ab einem Alter von 12 Jahren. Die zugrundeliegende Indikation ist die akute hepatische Porphyrie.
Ja, das G-BA-Dokument führt Givosiran (Givlaari) offiziell als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens. Dies ist relevant für den formalen Ablauf der Nutzenbewertung.
Die Beschlussfassung durch den G-BA erfolgte am 15.10.2020. Der Beschluss trat am selben Tag in Kraft und schloss das Verfahren formal ab.
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Quelle: G-BA Nutzenbewertung: Givosiran (Akute hepatische Porphyrie, ≥ 12 Jahre) (G-BA, 2020). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.