Gilteritinib bei AML (FLT3-Mutation): G-BA Nutzenbewertung
Hintergrund
Die akute myeloische Leukämie (AML) ist eine maligne Erkrankung des blutbildenden Systems. Bei einem Teil der Betroffenen liegt eine Mutation im FLT3-Gen vor, welche die Prognose und das Ansprechen auf Therapien maßgeblich beeinflusst.
Gilteritinib (Handelsname Xospata) ist ein zielgerichteter Wirkstoff, der für die Behandlung dieser spezifischen Subgruppe entwickelt wurde. Das Medikament hat den Status eines Arzneimittels für seltene Leiden (Orphan Drug).
Diese Zusammenfassung basiert auf den administrativen Eckdaten des Beschlusses des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) zur frühen Nutzenbewertung nach § 35a SGB V aus dem Jahr 2020. Da der Quelltext lediglich Verfahrensdaten enthält, beschränkt sich diese Übersicht auf die formalen Rahmenbedingungen des Beschlusses.
Empfehlungen
Die vorliegenden Dokumente des G-BA beschreiben das formale Nutzenbewertungsverfahren für Gilteritinib.
Anwendungsgebiet
Laut G-BA-Beschluss bezieht sich die Bewertung auf folgende spezifische Indikation:
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Akute myeloische Leukämie (AML)
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Vorliegen einer FLT3-Mutation
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Rezidivierter oder refraktärer Krankheitsverlauf
Verfahrensstatus
Das Nutzenbewertungsverfahren nach § 35a SGB V wurde wie folgt abgeschlossen:
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Der Wirkstoff wird formal als Orphan Drug (Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens) eingestuft.
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Der finale Beschluss zur Änderung der Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) trat am 14.05.2020 in Kraft.
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Die detaillierten tragenden Gründe sowie das genaue Ausmaß des festgestellten Zusatznutzens sind in den Volltextdokumenten des G-BA hinterlegt.
💡Praxis-Tipp
Es wird darauf hingewiesen, dass Gilteritinib (Xospata) spezifisch für AML-Patienten mit einer nachgewiesenen FLT3-Mutation im rezidivierten oder refraktären Stadium vorgesehen ist. Vor einem möglichen Einsatz ist daher eine entsprechende molekulargenetische Diagnostik zwingend erforderlich.
Häufig gestellte Fragen
Der G-BA bewertete Gilteritinib für die Behandlung der rezidivierten oder refraktären akuten myeloischen Leukämie (AML) mit einer nachgewiesenen FLT3-Mutation.
Ja, laut den Dokumenten des G-BA wird Gilteritinib (Handelsname Xospata) als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug) eingestuft.
Der finale Beschluss des G-BA zur Nutzenbewertung von Gilteritinib trat am 14.05.2020 in Kraft.
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Quelle: G-BA Nutzenbewertung: Gilteritinib (Akute myeloische Leukämie, FLT3-Mutation) (G-BA, 2019). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.