Emicizumab bei Hämophilie A: Indikation und Dosierung
Hintergrund
Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat eine frühe Nutzenbewertung für den Wirkstoff Emicizumab durchgeführt. Bewertet wird der Einsatz zur Routineprophylaxe von Blutungsereignissen bei Hämophilie A.
Die Zielgruppe umfasst Patientinnen und Patienten aller Altersgruppen mit einer mittelschweren Erkrankung (Faktor-VIII-Restaktivität ≥ 1 % und ≤ 5 %) ohne Faktor-VIII-Hemmkörper. Voraussetzung für die Behandlung ist zudem ein schwerer Blutungsphänotyp.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie legte der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) plasmatische oder rekombinante Blutgerinnungsfaktor-VIII-Präparate fest. Diese müssen als Routineprophylaxe eingesetzt werden.
Empfehlungen
Die IQWiG-Dossierbewertung kommt zu folgenden zentralen Ergebnissen hinsichtlich des Zusatznutzens:
Bewertung des Zusatznutzens
Laut IQWiG ist ein Zusatznutzen von Emicizumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt. Es liegen keine geeigneten Daten für eine vergleichende Bewertung vor.
Der pharmazeutische Unternehmer reichte keine direkt vergleichenden randomisierten kontrollierten Studien (RCT) ein. Die vorgelegte einarmige Studie HAVEN 6 wurde vom IQWiG als nicht geeignet eingestuft, da sie keinen Vergleich zur zweckmäßigen Vergleichstherapie ermöglicht.
Anforderungen an die Anwendung
Die Einleitung und Überwachung der Therapie sollte durch ärztliches Personal mit Erfahrung in der Behandlung von Hämophilie oder Blutungsstörungen erfolgen.
Bei der Umstellung der Therapie werden folgende Schritte beschrieben:
-
Bypassing-Präparate (wie aPCC und rFVIIa) sollen am Tag vor dem Beginn der Emicizumab-Therapie abgesetzt werden.
-
Eine bestehende Faktor-VIII-Prophylaxe kann über die ersten 7 Tage der Behandlung mit Emicizumab fortgesetzt werden.
Dosierung
Die Anwendung erfolgt als subkutane Injektion. Das Dosierungsschema für die Erhaltungsdosis kann nach ärztlicher Präferenz und zur Unterstützung der Therapieadhärenz gewählt werden.
| Therapiephase | Dosierung | Häufigkeit |
|---|---|---|
| Initialdosis (Woche 1-4) | 3 mg/kg Körpergewicht | 1-mal wöchentlich |
| Erhaltungsdosis (ab Woche 5) | 1,5 mg/kg Körpergewicht | 1-mal wöchentlich |
| Erhaltungsdosis (Alternative 1) | 3 mg/kg Körpergewicht | Alle 2 Wochen |
| Erhaltungsdosis (Alternative 2) | 6 mg/kg Körpergewicht | Alle 4 Wochen |
Kontraindikationen
Der Bericht nennt folgende Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen:
-
Thrombotische Mikroangiopathie (TMA) und Thromboembolien (TE): Bei gleichzeitiger Gabe von Emicizumab und aPCC (FEIBA NF) wird eine strenge Überwachung auf TMA und TE gefordert.
-
Hyperkoagulabilität: Es besteht die Möglichkeit einer Übergerinnbarkeit bei Kombination mit rFVIIa oder Faktor VIII. Die benötigte Dosis dieser Präparate kann unter Emicizumab niedriger ausfallen.
-
Schwangerschaft: Frauen im gebärfähigen Alter müssen während und bis mindestens 6 Monate nach der Therapie eine wirksame Verhütungsmethode anwenden.
💡Praxis-Tipp
Ein zentraler Warnhinweis des Berichts betrifft die gleichzeitige Anwendung von Bypassing-Präparaten. Es wird nachdrücklich darauf hingewiesen, Präparate wie aPCC oder rFVIIa am Tag vor dem Start mit Emicizumab abzusetzen, um das Risiko für thrombotische Mikroangiopathien und Thromboembolien zu minimieren.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG-Bewertung ist ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt. Es fehlten geeignete vergleichende Studiendaten.
Die Initialdosis beträgt 3 mg/kg wöchentlich für vier Wochen. Danach kann die Erhaltungsdosis flexibel als wöchentliche, zweiwöchentliche oder vierwöchentliche subkutane Injektion verabreicht werden.
Dem Bericht zufolge kann eine bestehende Faktor-VIII-Prophylaxe in den ersten 7 Tagen der Behandlung mit Emicizumab fortgesetzt werden. Bypassing-Präparate müssen hingegen vorher abgesetzt werden.
Das Medikament ist im Kühlschrank bei 2 bis 8 Grad Celsius zu lagern und vor Licht zu schützen. Ungeöffnete Durchstechflaschen können bis zu 7 Tage bei Raumtemperatur (unter 30 Grad Celsius) aufbewahrt werden.
War diese Zusammenfassung hilfreich?
Quelle: IQWiG A23-10: Emicizumab (Hämophilie A) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V (IQWiG, 2023). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
Verwandte Leitlinien
IQWiG A25-16: Marstacimab (Hämophilie A) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V
IQWiG A18-20: Emicizumab (Hämophilie A) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V
IQWiG A14-41: Simoctocog alfa - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V (Dossierbewertung)
IQWiG A21-137: Albutrepenonacog alfa (Hämophilie B) - Bewertung gemäß § 35a SGB V
IQWiG A23-90: Nonacog beta pegol (Hämophilie B, Kinder < 12 Jahre) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V
ClariMed durchsucht alle medizinischen Leitlinien
AWMF, NVL, NICE, WHO, ESC, KDIGO - Quellenzitiert, kostenlos. Speichern Sie Ihren Verlauf auf allen Geräten mit einem kostenlosen Konto.
Kostenloses Konto erstellen