Asciminib (CML): Indikation und Leitlinien-Empfehlung
Hintergrund
Die IQWiG-Dossierbewertung A25-70 untersucht den Zusatznutzen von Asciminib bei erwachsenen Personen mit Philadelphia-Chromosom-positiver chronischer myeloischer Leukämie in der chronischen Phase (Ph+ CML-CP). Die Bewertung bezieht sich auf die Patientengruppe, die zuvor mit zwei oder mehr Tyrosinkinase-Inhibitoren (TKI) behandelt wurde.
Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) legte als zweckmäßige Vergleichstherapie eine individualisierte Therapie fest. Diese sollte unter Auswahl der Wirkstoffe Nilotinib, Dasatinib, Bosutinib und Ponatinib erfolgen.
Der pharmazeutische Unternehmer reichte für die Bewertung Daten aus der ASCEMBL-Studie ein. In dieser randomisierten, kontrollierten Studie wurde Asciminib ausschließlich mit Bosutinib verglichen.
Empfehlungen
Das Institut leitet aus den vorgelegten Daten folgende Kernbewertungen ab:
Bewertung der Studiendaten
Laut Bericht ist die vorgelegte ASCEMBL-Studie für die Nutzenbewertung nicht geeignet. Es wird bemängelt, dass im Vergleichsarm keine individualisierte Therapie gemäß den Vorgaben des G-BA durchgeführt wurde.
Mängel der Vergleichstherapie
Die Bewertung identifiziert mehrere methodische Schwächen bei der Umsetzung der Vergleichstherapie:
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Für etwa 76 % der Personen im Vergleichsarm wäre Ponatinib eine geeignete Therapieoption gewesen, stand in der Studie aber nicht zur Verfügung.
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Bei mindestens 13 % der Behandelten erfolgte der Einsatz von Bosutinib nicht zulassungskonform, da Dasatinib oder Nilotinib noch als Optionen infrage gekommen wären.
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Aktuelle Leitlinien stufen Bosutinib und Ponatinib in dieser Therapiesituation nicht als gleichwertige Alternativen ein.
Fazit zum Zusatznutzen
Aufgrund der fehlenden Eignung der Studie zieht das Institut folgendes Fazit:
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Ein Zusatznutzen von Asciminib gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie ist nicht belegt.
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Die abschließende Beschlussfassung über das Ausmaß des Zusatznutzens obliegt dem G-BA.
Abweichung zu früheren Bewertungen
Der Bericht weist darauf hin, dass der G-BA beim Marktzugang 2022 noch einen geringen Zusatznutzen festgestellt hatte. Dies beruhte jedoch auf der damaligen Sondersituation für Orphan Drugs, bei der ein Zusatznutzen allein durch die Zulassung als belegt galt.
Dosierung
Die in der bewerteten ASCEMBL-Studie verwendeten Dosierungen sowie die allgemeinen Einnahmehinweise umfassen:
| Medikament | Dosierung in der Studie | Einnahmehinweis |
|---|---|---|
| Asciminib | 40 mg 2-mal täglich | Nüchtern (mindestens 2 Stunden vor und 1 Stunde nach Einnahme keine Nahrung) |
| Bosutinib (Vergleichsarm) | 500 mg 1-mal täglich | Keine spezifischen Angaben im Bericht |
Laut Bericht ist bei leichter, mittelschwerer oder schwerer Nieren- oder Leberfunktionsstörung keine Dosisanpassung für Asciminib erforderlich. Auch bei Personen ab 65 Jahren ist keine Anpassung nötig.
Kontraindikationen
Der Bericht listet basierend auf der Fachinformation folgende Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen für Asciminib auf:
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Risiko für Myelosuppression und Pankreastoxizität
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Mögliche QT-Verlängerung und Hypertonie
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Gefahr einer Hepatitis-B-Reaktivierung
Zudem wird die Anwendung während der Schwangerschaft und bei Frauen im gebärfähigen Alter ohne Verhütung nicht empfohlen. Es wird angeraten, während der Therapie und für mindestens 3 Tage nach Behandlungsende nicht zu stillen.
💡Praxis-Tipp
Laut Bewertung ist bei der Wahl der Folgetherapie nach Versagen von zwei Tyrosinkinase-Inhibitoren streng auf die Zulassungskonformität zu achten. Das IQWiG weist darauf hin, dass Bosutinib gemäß Zulassung nur eingesetzt werden darf, wenn sowohl Dasatinib als auch Nilotinib nicht mehr als Therapieoptionen geeignet sind.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG-Bewertung ist ein Zusatznutzen von Asciminib in dieser Indikation nicht belegt. Die vom Hersteller vorgelegte Studie wurde als ungeeignet eingestuft, da die Vergleichstherapie nicht den Vorgaben entsprach.
Das Institut bemängelt, dass in der Studie als Vergleichstherapie ausschließlich Bosutinib eingesetzt wurde. Für einen Großteil der Behandelten wäre jedoch Ponatinib eine geeignete oder sogar bevorzugte individualisierte Therapieoption gewesen.
Der Bericht hält fest, dass bei leichter, mittelschwerer oder schwerer Nieren- oder Leberfunktionsstörung keine Dosisanpassung erforderlich ist. Auch für Personen ab 65 Jahren ist keine Anpassung nötig.
Die Filmtabletten werden im Ganzen mit Wasser geschluckt und dürfen nicht zerteilt werden. Es wird eine Einnahme außerhalb der Mahlzeiten empfohlen, wobei mindestens 2 Stunden vor und 1 Stunde nach der Einnahme keine Nahrung aufgenommen werden sollte.
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Quelle: IQWiG A25-70: Asciminib (chronische myeloische Leukämie) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V (IQWiG, 2025). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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