Aplastische Anämie: Diagnostik, Therapie und allo-SCT
Hintergrund
Die Aplastische Anämie (AA) ist eine seltene, pathogenetisch heterogene Erkrankung, die zu einer Knochenmarkinsuffizienz führt. Klinisch ist sie durch eine Bi- oder Panzytopenie gekennzeichnet, die sich in Anämie, Infektneigung und Blutungen äußert.
Die Onkopedia-Leitlinie betont die Wichtigkeit der Abgrenzung erworbener Formen von angeborenen Knochenmarkversagen-Syndromen (IBMFS). Insbesondere bei jüngeren Betroffenen wird ein Screening auf Fanconi-Anämie und Telomeropathien empfohlen.
Die Inzidenz in Mitteleuropa liegt bei etwa 2 bis 3 Fällen pro einer Million Einwohner jährlich. Die Erkrankung kann in jedem Lebensalter auftreten, zeigt jedoch Altersgipfel zwischen 10 und 25 Jahren sowie bei über 60-Jährigen.
💡Praxis-Tipp
Die Leitlinie weist nachdrücklich darauf hin, dass bei scheinbar erworbener Aplastischer Anämie, insbesondere bei jüngeren Erwachsenen, häufig eine atypisch manifestierende angeborene Form (wie eine kryptische Dyskeratosis congenita) vorliegt. Es wird empfohlen, vor einer Therapieentscheidung gezielte Screening-Tests wie eine Telomerlängenbestimmung durchzuführen, da diese hereditären Formen nicht auf eine klassische Immunsuppression ansprechen und bei einer Stammzelltransplantation modifizierte Konditionierungsschemata erfordern.
Häufig gestellte Fragen
Laut Leitlinie liegt eine SAA vor, wenn das Knochenmark hypozellulär ist und mindestens zwei von drei Blutkriterien erfüllt sind. Diese Kriterien umfassen neutrophile Granulozyten unter 0,5 G/L, Thrombozyten unter 20 G/L und Retikulozyten unter 60 G/L.
Es wird die ausschließliche Verwendung von leukozytendepletierten Blutprodukten empfohlen. Während einer ATG-Therapie oder vor einer Stammzelltransplantation müssen die Präparate zusätzlich mit 30 Gy bestrahlt werden, um eine transfusionsassoziierte GvHD zu vermeiden.
Die Leitlinie empfiehlt die allogene Stammzelltransplantation als Primärtherapie bei schwerer oder sehr schwerer Aplastischer Anämie für Betroffene unter 50 Jahren, sofern ein HLA-identer Geschwisterspender zur Verfügung steht. Bei älteren Personen oder fehlendem Spender wird primär eine immunsuppressive Therapie eingesetzt.
Gemäß der Leitlinie ist Pferde-ATG (in Kombination mit Ciclosporin A und Eltrombopag) der Goldstandard in der Primärtherapie. Studien haben gezeigt, dass Pferde-ATG im Vergleich zu Kaninchen-ATG mit einer signifikant höheren Ansprechrate und einem besseren Gesamtüberleben assoziiert ist.
Es wird empfohlen, mit einer Chelattherapie mindestens 4 bis 6 Monate nach Einleitung der Immunsuppression abzuwarten. Bei anhaltender Transfusionsbedürftigkeit und Serumferritin-Spiegeln über 1.000 ng/ml ist eine Therapie mit Deferasirox oder Deferoxamin indiziert.
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Quelle: Aplastische Anämie (Onkopedia). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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