Alpha-Mannosidose: Velmanase alfa (Lamzede) Indikation
Hintergrund
Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat ein Nutzenbewertungsverfahren nach § 35a SGB V für den Wirkstoff Velmanase alfa (Handelsname Lamzede) durchgeführt. Diese Zusammenfassung basiert auf den administrativen Eckdaten des Beschlusses aus dem Jahr 2018.
Bei der α-Mannosidose handelt es sich um eine sehr seltene, genetisch bedingte Stoffwechselerkrankung aus der Gruppe der lysosomalen Speicherkrankheiten. Velmanase alfa wird als spezifische Enzymersatztherapie eingesetzt, um den zugrundeliegenden Enzymdefekt auszugleichen.
Das Medikament ist offiziell als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug) klassifiziert. Der pharmazeutische Unternehmer in diesem abgeschlossenen Verfahren war die Chiesi GmbH.
Empfehlungen
Da es sich bei dem vorliegenden Dokument um eine administrative Verfahrensübersicht handelt, werden keine direkten klinischen Empfehlungen formuliert. Die Quelle enthält zudem keine Angaben zum konkreten Ausmaß des Zusatznutzens oder zur inhaltlichen Begründung des Beschlusses.
Verfahrensablauf
Das Nutzenbewertungsverfahren für Velmanase alfa wurde am 01.07.2018 offiziell eingeleitet. Die Veröffentlichung der Nutzenbewertung sowie der Beginn des schriftlichen Stellungnahmeverfahrens erfolgten am 01.10.2018.
Nach Ablauf der Frist für schriftliche Stellungnahmen fand am 05.11.2018 eine mündliche Anhörung statt.
Beschlussfassung
Der finale Beschluss zur Nutzenbewertung wurde am 20.12.2018 gefasst. Zu den formalen Eckdaten des Beschlusses gehören:
-
Inkrafttreten des Beschlusses am Tag der Beschlussfassung (20.12.2018)
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Aufnahme des Wirkstoffs in die geltende Fassung der Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII)
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Offizielle Veröffentlichung im Bundesanzeiger (BAnz AT 25.01.2019 B1)
Das Bewertungsverfahren für Velmanase alfa ist damit offiziell abgeschlossen.
💡Praxis-Tipp
Es ist zu beachten, dass Velmanase alfa als Orphan Drug klassifiziert ist und als spezifische Enzymersatztherapie bei der sehr seltenen Stoffwechselerkrankung α-Mannosidose eingesetzt wird.
Häufig gestellte Fragen
Das Medikament wird zur Behandlung der α-Mannosidose eingesetzt. Dabei handelt es sich um eine seltene genetische Stoffwechselkrankheit.
Das Medikament ist offiziell als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens klassifiziert. Dies wird auch als Orphan Drug bezeichnet.
Der finale Beschluss zur Nutzenbewertung wurde am 20.12.2018 gefasst. Er trat am selben Tag in Kraft und wurde im Januar 2019 im Bundesanzeiger veröffentlicht.
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Quelle: G-BA Nutzenbewertung: Velmanase alfa (α-Mannosidose) (G-BA, 2018). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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