Zystische Fibrose (CF): Ivacaftor-Kombinationstherapie
Hintergrund
Dieser Artikel basiert auf dem Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) zur Nutzenbewertung des Wirkstoffs Ivacaftor (Kalydeco). Es handelt sich um ein Verfahren für ein Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug).
Die zystische Fibrose (Mukoviszidose) ist eine angeborene Stoffwechselerkrankung, die durch Mutationen im CFTR-Gen verursacht wird. Sogenannte CFTR-Modulatoren setzen direkt an dem defekten Protein an, um dessen Funktion zu verbessern.
Der vorliegende Beschluss aus dem Jahr 2021 befasst sich mit einem neuen Anwendungsgebiet für Ivacaftor. Konkret wird die Kombinationstherapie mit Tezacaftor und Elexacaftor bei einer spezifischen Patientengruppe bewertet.
💡Praxis-Tipp
Es wird darauf hingewiesen, dass vor Einleitung der Kombinationstherapie der genaue Genotyp (F508del- und MF-Mutation) zwingend molekulargenetisch gesichert sein muss.
Häufig gestellte Fragen
Die Therapie ist für Jugendliche ab 12 Jahren sowie für Erwachsene zugelassen.
Patienten müssen entweder homozygot für die F508del-Mutation sein oder heterozygot für diese Mutation in Kombination mit einer Minimalfunktions-Mutation (MF-Mutation).
Eine reguläre Nutzenbewertung wurde erforderlich, da der Umsatz des Arzneimittels die gesetzliche Grenze von 50 Millionen Euro überschritten hat.
War diese Zusammenfassung hilfreich?
Quelle: G-BA Nutzenbewertung: Ivacaftor (neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Kombinationstherapie mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Patienten ab (G-BA, 2020). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
Verwandte Leitlinien
G-BA Nutzenbewertung: Ivacaftor (neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Kombinationstherapie mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Patienten ab 12 Jahren (homozygot bzgl. F508del-Mutation))
G-BA Nutzenbewertung: Ivacaftor (Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Personen ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und RF-Mutation))
G-BA Nutzenbewertung: Ivacaftor (Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Personen ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und Gating-Mutation (inkl. R117H))
G-BA Nutzenbewertung: Ivacaftor (Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Personen ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und andere bzw. unbekannter Mutation))
G-BA Nutzenbewertung: Ivacaftor (Neues Anwendungsgebiet: zystische Fibrose, Kombinationstherapie mit Tezacaftor/Ivacaftor bei Patienten ab 6 bis < 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und RF-Mutation))
G-BA Nutzenbewertung: Ivacaftor (Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor, 6 bis ≤ 11 Jahre (heterozygot bzgl. F508del- und MF-Mutation))
G-BA Nutzenbewertung: Ivacaftor (Neues Anwendungsgebiet: zystische Fibrose, Kombinationstherapie mit Tezacaftor/Ivacaftor bei Patienten ab 6 bis < 12 Jahren (homozygot bzgl. F508del-Mutation))
G-BA Nutzenbewertung: Ivacaftor (Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, F508del-Mutation, heterozygot und RF-Mutation, ≥ 6 bis ≤ 11 Jahre, Kombination mit Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor)
ClariMed durchsucht alle medizinischen Leitlinien
AWMF, NVL, NICE, WHO, ESC, KDIGO - Quellenzitiert, kostenlos. Speichern Sie Ihren Verlauf auf allen Geräten mit einem kostenlosen Konto.
Kostenloses Konto erstellen