Tofacitinib bei pJIA und jPsA: Indikation und Therapie
Hintergrund
Der vorliegende Bericht des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) bewertet den Zusatznutzen von Tofacitinib. Das Medikament wird bei Kindern und Jugendlichen ab 2 Jahren mit aktiver polyartikulärer juveniler idiopathischer Arthritis (pJIA) und juveniler Psoriasis-Arthritis (jPsA) eingesetzt.
Voraussetzung für die Anwendung ist ein unzureichendes Ansprechen auf eine vorangegangene Therapie mit krankheitsmodifizierenden Antirheumatika (DMARDs). Tofacitinib kann dabei in Kombination mit Methotrexat (MTX) oder als Monotherapie angewendet werden.
Die Bewertung erfolgt im Vergleich zu den vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) festgelegten zweckmäßigen Vergleichstherapien. Diese richten sich nach der genauen Indikation und den Vortherapien der Patientinnen und Patienten.
Empfehlungen
Die IQWiG-Nutzenbewertung kommt zu folgenden zentralen Ergebnissen hinsichtlich des Zusatznutzens:
Bewertungsgrundlage
Laut Bericht legte der pharmazeutische Unternehmer keine geeigneten randomisierten kontrollierten Studien (RCTs) für den Vergleich von Tofacitinib mit der zweckmäßigen Vergleichstherapie vor. Die vorhandene placebokontrollierte Zulassungsstudie (A3921104) wurde als nicht geeignet für die Ableitung eines Zusatznutzens eingestuft.
Ergebnisse nach Patientengruppen
Für alle untersuchten Fragestellungen wird der Zusatznutzen von Tofacitinib als nicht belegt eingestuft. Dies betrifft folgende Gruppen:
-
Patientinnen und Patienten ab 2 Jahren mit aktiver pJIA nach unzureichendem Ansprechen auf klassische DMARDs (einschließlich MTX).
-
Patientinnen und Patienten ab 2 Jahren mit aktiver pJIA nach unzureichendem Ansprechen auf ein oder mehrere biologische DMARDs (bDMARDs).
-
Patientinnen und Patienten ab 2 Jahren mit aktiver jPsA nach unzureichendem Ansprechen auf DMARDs.
Es liegen laut IQWiG keine Anhaltspunkte für einen Zusatznutzen gegenüber den jeweiligen zweckmäßigen Vergleichstherapien vor. Als Vergleichstherapien gelten unter anderem Adalimumab, Etanercept, Golimumab oder Tocilizumab in Kombination mit MTX.
Dosierung
Der Bericht zitiert die Fachinformation hinsichtlich der Anwendung und Dosierung. Tofacitinib kann mit oder ohne Nahrung eingenommen werden.
| Darreichungsform | Körpergewicht | Dosierung |
|---|---|---|
| Lösung zum Einnehmen (1 mg/ml) | 10 kg bis < 40 kg | Gewichtsabhängig (siehe Fachinformation) |
| Lösung zum Einnehmen (1 mg/ml) | ≥ 40 kg | 5 ml zweimal täglich |
| Filmtabletten | ≥ 40 kg | 5 mg zweimal täglich |
Es wird darauf hingewiesen, dass eine Dosisanpassung bei gleichzeitiger Anwendung von MTX nicht erforderlich ist. Bei gleichzeitiger Gabe von starken CYP3A4-Inhibitoren (z. B. Ketoconazol) wird eine Dosisreduktion auf eine einmal tägliche Gabe beschrieben.
Kontraindikationen
Der Bericht listet basierend auf der Fachinformation folgende Gegenanzeigen und Warnhinweise auf:
-
Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder sonstige Bestandteile
-
Aktive Tuberkulose
-
Schwere Infektionen (z. B. Sepsis oder opportunistische Infektionen)
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Schwere Leberfunktionsstörung
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Schwangerschaft und Stillzeit
Warnhinweise zu Laborwerten
Es wird beschrieben, dass die Behandlung bei bestimmten Laborwerten nicht eingeleitet werden sollte:
-
Absolute Lymphozytenzahl (ALC) < 750 Zellen/mm³
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Absolute Neutrophilenzahl (ANC) < 1.200 Zellen/mm³
-
Hämoglobinwert < 10 g/dl
💡Praxis-Tipp
Der Bericht betont, dass bei Auftreten einer schwerwiegenden Infektion die Behandlung mit Tofacitinib sofort unterbrochen werden muss, bis die Infektion unter Kontrolle ist. Zudem wird darauf hingewiesen, dass eine Fortsetzung der Therapie sorgfältig überdacht werden sollte, wenn nach 18 Wochen keine klinische Verbesserung eintritt.
Häufig gestellte Fragen
Laut Bericht ist Tofacitinib für die Behandlung der aktiven pJIA und jPsA bei Kindern und Jugendlichen ab einem Alter von 2 Jahren zugelassen.
Es wird beschrieben, dass Tofacitinib als Monotherapie angewendet werden kann, wenn Methotrexat (MTX) nicht vertragen wird oder ungeeignet ist. Ansonsten ist auch eine Kombination mit MTX möglich.
Der IQWiG-Bericht stuft den Zusatznutzen von Tofacitinib bei jPsA als nicht belegt ein. Es wurden keine geeigneten Studiendaten für den direkten Vergleich mit der zweckmäßigen Vergleichstherapie vorgelegt.
Vor Therapiebeginn wird eine Kontrolle des Blutbildes beschrieben. Bei einer absoluten Lymphozytenzahl unter 750/mm³, Neutrophilen unter 1.200/mm³ oder einem Hämoglobinwert unter 10 g/dl sollte die Behandlung nicht eingeleitet werden.
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Quelle: IQWiG A21-121: Tofacitinib (jPsA und pJIA)- Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V (IQWiG, 2022). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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