Mukoviszidose: Lumacaftor/Ivacaftor Therapie (1-2 J.)
Hintergrund
Diese Zusammenfassung basiert auf den administrativen Eckdaten des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) zur Nutzenbewertung des Wirkstoffs Lumacaftor/Ivacaftor (Handelsname Orkambi).
Die zystische Fibrose (Mukoviszidose) ist eine angeborene Stoffwechselerkrankung, die durch Mutationen im CFTR-Gen verursacht wird. Die F508del-Mutation ist die weltweit häufigste genetische Veränderung bei dieser Erkrankung.
Das vorliegende Verfahren nach § 35a SGB V bewertet ein neues Anwendungsgebiet für den Wirkstoff. Der finale Beschluss zur Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie trat im Januar 2024 in Kraft.
Empfehlungen
Zugelassene Indikation
Laut Dokument ist Lumacaftor/Ivacaftor für folgende spezifische Zielgruppe angezeigt:
-
Kinder im Alter von 1 bis unter 2 Jahren
-
Vorliegen einer zystischen Fibrose (Mukoviszidose)
-
Nachweis einer homozygoten F508del-Mutation im CFTR-Gen
Verfahrensdetails und Zusatznutzen
Das Nutzenbewertungsverfahren wurde formal abgeschlossen. Für die genaue Ausgestaltung der zweckmäßigen Vergleichstherapie und das spezifische Ausmaß des Zusatznutzens verweist der Text auf die detaillierten Tragenden Gründe des Beschlusses.
Weitere klinische Empfehlungen oder konkrete Ergebnisse zum Zusatznutzen sind in diesem administrativen Kurztext selbst nicht abgebildet. Die entsprechenden Dokumente wurden im Rahmen des Verfahrens veröffentlicht.
💡Praxis-Tipp
Bei der Verordnung von Lumacaftor/Ivacaftor für Kleinkinder ist zu beachten, dass die Indikation strikt an den Nachweis der homozygoten F508del-Mutation und das genaue Alter (1 bis unter 2 Jahre) gebunden ist.
Häufig gestellte Fragen
Das bewertete Anwendungsgebiet umfasst Kinder im Alter von 1 bis unter 2 Jahren.
Es wird eine homozygote F508del-Mutation im CFTR-Gen vorausgesetzt.
Die spezifischen Informationen zum Zusatznutzen und zur zweckmäßigen Vergleichstherapie sind in den Tragenden Gründen und dem Beschlusstext des Verfahrens hinterlegt.
War diese Zusammenfassung hilfreich?
Quelle: G-BA Nutzenbewertung: Lumacaftor/Ivacaftor (Neues Anwendungsgebiet: zystische Fibrose, homozygot F508del-Mutation im CFTR-Gen, 1 bis < 2 Jahre) (G-BA, 2023). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
Verwandte Leitlinien
G-BA Nutzenbewertung: Lumacaftor/Ivacaftor (Neubewertung nach Fristablauf: zystische Fibrose, homozygot F508del-Mutation im CFTR-Gen, ≥ 2 bis ≤ 5 Jahre)
G-BA Nutzenbewertung: Ivacaftor (Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor, 6 bis ≤ 11 Jahre (heterozygot bzgl. F508del- und MF-Mutation))
G-BA Nutzenbewertung: Ivacaftor (Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, F508del-Mutation, heterozygot und andere bzw. unbekannte Mutation, ≥ 6 bis
G-BA Nutzenbewertung: Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, F508del-Mutation, heterozygot und andere bzw.
G-BA Nutzenbewertung: Ivacaftor (Neues Anwendungsgebiet: zystische Fibrose, Kombinationstherapie mit Tezacaftor/Ivacaftor bei Patienten ab 6 bis < 12
ClariMed durchsucht alle medizinischen Leitlinien
AWMF, NVL, NICE, WHO, ESC, KDIGO - Quellenzitiert, kostenlos. Speichern Sie Ihren Verlauf auf allen Geräten mit einem kostenlosen Konto.
Kostenloses Konto erstellen