Marstacimab bei Hämophilie B: Therapie und Dosierung
Hintergrund
Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat 2025 eine frühe Nutzenbewertung für den Wirkstoff Marstacimab (Hympavzi) durchgeführt. Bewertet wird der Einsatz zur Routineprophylaxe von Blutungsepisoden bei schwerer Hämophilie B.
Die Zielgruppe umfasst Patientinnen und Patienten ab 12 Jahren mit einem Körpergewicht von mindestens 35 Kilogramm. Voraussetzung ist ein angeborener Faktor-IX-Mangel (FIX < 1 Prozent) ohne Vorliegen von Faktor-IX-Inhibitoren.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie legte der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) eine Routineprophylaxe mit rekombinanten oder aus humanem Plasma gewonnenen Blutgerinnungsfaktor-IX-Präparaten fest.
Empfehlungen
Bewertung des Zusatznutzens
Laut IQWiG-Dossierbewertung ist ein Zusatznutzen von Marstacimab nicht belegt. Es liegen keine geeigneten Daten für einen direkten Vergleich mit der zweckmäßigen Vergleichstherapie vor.
Methodische Kritik an der Evidenz
Der pharmazeutische Unternehmer reichte Daten aus der Studie BASIS ein. Das IQWiG stuft diesen intra-individuellen Vorher-Nachher-Vergleich aus folgenden Gründen als nicht geeignet ein:
-
Ungleiche Studienbedingungen zwischen der nicht-interventionellen Beobachtungsphase und der interventionellen Behandlungsphase.
-
Unterschiedliche Erhebungsintervalle (z. B. telefonische Visiten alle 60 Tage vs. häufigere Visiten im Studienzentrum).
-
Unsicherheiten, ob beobachtete Effekte auf die Intervention oder auf patientenindividuelle Faktoren zurückzuführen sind.
Hinweise zur Therapieumstellung
Bei einer Umstellung von einer prophylaktischen Faktorsubstitutionstherapie auf Marstacimab müssen die bisherigen Gerinnungsfaktorkonzentrate abgesetzt werden. Die neue Behandlung kann laut Dokument jederzeit nach dem Absetzen begonnen werden.
Bei der Umstellung von Nicht-Faktor-basierten Therapien wird ein angemessener Auswaschzeitraum beschrieben. Dieser sollte mindestens fünf Halbwertszeiten des vorherigen Wirkstoffs betragen.
Dosierung
Die Fachinformation beschreibt folgendes Dosierungsschema für die subkutane Anwendung:
| Patientengruppe | Initiale Dosis | Erhaltungsdosis | Dosisanpassung |
|---|---|---|---|
| Ab 12 Jahren (ab 35 kg) | 300 mg einmalig | 150 mg einmal wöchentlich | Erhöhung auf 300 mg/Woche bei Körpergewicht ab 50 kg und unzureichender Blutungskontrolle möglich |
Es wird darauf hingewiesen, dass keine zusätzlichen Dosen von Marstacimab zur Behandlung von Durchbruchblutungen angewendet werden sollen. Bei einer versäumten Dosis sollte diese so bald wie möglich bis zum Tag der nächsten geplanten Dosis nachgeholt werden.
Kontraindikationen
Als absolute Gegenanzeige wird eine Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder sonstige Bestandteile genannt. Zudem wird vor der Anwendung bei Kindern unter einem Jahr aufgrund möglicher Sicherheitsrisiken gewarnt.
Das Dokument beschreibt ein potenziell erhöhtes Risiko für thromboembolische Ereignisse bei bestimmten Personengruppen. Dies betrifft insbesondere:
-
Personen mit koronarer Herzerkrankung, Venen- oder Arterienthrombose in der Anamnese.
-
Personen mit akuter schwerer Erkrankung und erhöhter Gewebefaktor-Expression (z. B. schwere Infektion, Sepsis, Trauma).
Bei Verdacht auf eine Thromboembolie soll die Prophylaxe unterbrochen werden. Eine Wiederaufnahme ist erst nach klinischer Erholung und ärztlicher Beurteilung vorgesehen.
💡Praxis-Tipp
Laut Bericht dürfen zur Behandlung von Durchbruchblutungen unter Marstacimab keine zusätzlichen Dosen des Präparats verabreicht werden. Stattdessen können Faktor-VIII- oder Faktor-IX-Präparate in der niedrigsten wirksamen Dosis zum Einsatz kommen. Es wird betont, dass das medizinische Fachpersonal das Vorgehen bei Durchbruchblutungen vorab mit den Behandelten besprechen sollte.
Häufig gestellte Fragen
Die empfohlene Dosis beträgt initial 300 mg als subkutane Injektion. Anschließend wird eine Erhaltungsdosis von 150 mg einmal wöchentlich verabreicht.
Laut der IQWiG-Nutzenbewertung 2025 ist ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt. Es fehlten geeignete direkt vergleichende Studiendaten.
Es wird davon abgeraten, zusätzliche Dosen Marstacimab zu verabreichen. Laut Dokument können stattdessen Faktor-VIII- oder Faktor-IX-Präparate in der niedrigsten wirksamen Dosis angewendet werden.
Das Präparat wird für die Routineprophylaxe bei Personen ab 12 Jahren angewendet. Zudem wird ein Körpergewicht von mindestens 35 kg vorausgesetzt.
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Quelle: IQWiG A25-17: Marstacimab (Hämophilie B) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V (IQWiG, 2025). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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