LAL-Mangel: Sebelipase alfa Therapie und Zusatznutzen
Hintergrund
Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat ein Nutzenbewertungsverfahren nach § 35a SGB V für den Wirkstoff Sebelipase alfa (Handelsname Kanuma) durchgeführt. Es handelt sich hierbei um eine Neubewertung nach Fristablauf.
Sebelipase alfa wird zur Behandlung des Mangels an lysosomaler saurer Lipase (LAL-Mangel) eingesetzt. Diese Erkrankung wird in die Gruppe der Stoffwechselkrankheiten eingeordnet.
Das Medikament ist offiziell als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug) eingestuft. Das vorliegende Dokument skizziert die formalen Metadaten dieses Bewertungsverfahrens.
Empfehlungen
Das vorliegende Dokument des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) dokumentiert den formalen Ablauf der Nutzenbewertung für Sebelipase alfa.
Verfahrensablauf
Laut G-BA-Dokumentation umfasst das abgeschlossene Verfahren folgende Eckpunkte:
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Beginn des Verfahrens: 01. Dezember 2020
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Veröffentlichung der Nutzenbewertung: 15. März 2021
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Mündliche Anhörung: 26. April 2021
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Beschlussfassung und Inkrafttreten: 03. Juni 2021
Beschlussstatus und Ergebnisse
Es wird festgehalten, dass das Verfahren offiziell abgeschlossen ist. Ein vorheriges Bewertungsverfahren zu diesem Wirkstoff vom 01. Oktober 2015 wurde im Zuge dieser Neubewertung aufgehoben.
Der vorliegende Quelltext beschränkt sich auf die formalen Verfahrensschritte und Verlinkungen zu den Originaldokumenten. Die konkreten Ergebnisse zum Ausmaß des Zusatznutzens für die verschiedenen Patientengruppen sind in den verlinkten Beschlusstexten des G-BA dokumentiert und gehen aus dieser Übersicht nicht hervor.
💡Praxis-Tipp
Es wird darauf hingewiesen, dass für die aktuelle Verordnung und Erstattung von Sebelipase alfa ausschließlich der Beschluss vom 03. Juni 2021 maßgeblich ist, da das vorherige Verfahren aus dem Jahr 2015 offiziell aufgehoben wurde.
Häufig gestellte Fragen
Der Wirkstoff wird laut G-BA zur Behandlung des Mangels an lysosomaler saurer Lipase (LAL-Mangel) eingesetzt. Dies ist eine seltene Stoffwechselerkrankung.
Sebelipase alfa ist offiziell als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug) klassifiziert.
Der Beschluss zur Neubewertung trat am 03. Juni 2021 in Kraft. Die Veröffentlichung erfolgte am 09. August 2021 im Bundesanzeiger.
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Quelle: G-BA Nutzenbewertung: Sebelipase alfa (Neubewertung nach Fristablauf (Mangel an lysosomaler saurer Lipase)) (G-BA, 2020). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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