Pirtobrutinib bei Mantelzell-Lymphom: IQWiG-Bewertung
Hintergrund
Der vorliegende Bericht des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) befasst sich mit der Schätzung von Patientenzahlen für Pirtobrutinib. Dies erfolgt im Rahmen der Bewertung gemäß § 35a SGB V für die anwendungsbegleitende Datenerhebung (AbD).
Das spezifische Anwendungsgebiet umfasst erwachsene Patientinnen und Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem Mantelzell-Lymphom (MCL). Eine weitere Voraussetzung für diese Patientengruppe ist eine vorherige Behandlung mit einem Bruton-Tyrosinkinase (BTK)-Inhibitor.
Ziel der Untersuchung ist es festzustellen, ob die Zielpopulation in Deutschland die Schwelle von mindestens 100 betroffenen Personen erreicht. Diese Einschätzung ist relevant für die Entscheidung des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) über die Forderung einer AbD zur Verbesserung der Evidenzgrundlage.
Empfehlungen
Der IQWiG-Bericht beschreibt die schrittweise Ermittlung der Zielpopulation anhand epidemiologischer Kriterien.
Epidemiologische Grundannahmen
Zur Abschätzung der Grundgesamtheit wurden verschiedene Registerdaten ausgewertet. Der Bericht fasst folgende Kernparameter für die Berechnung zusammen:
| Epidemiologisches Kriterium | Angenommener Wert | Datenquelle |
|---|---|---|
| Mittlere Inzidenz MCL (pro Jahr) | 1070 Personen | ZfKD / RKI |
| 1. Progressionsereignis (innerhalb 10 Jahre) | 76,8 % | Tumorregister München |
| Geschätzte Zielpopulation (Jahr 2025) | 130 bis 172 Personen | Eigene Berechnung |
Inzidenz und Progressionsraten
Zur Abschätzung der Grundgesamtheit wurde die Inzidenz des MCL in Deutschland ermittelt. Es wird eine konstante mittlere Inzidenz von 1070 neu erkrankten Personen pro Jahr für 2025 angenommen.
Im nächsten Schritt wurde der Anteil der Personen mit einem ersten Progressionsereignis bestimmt. Es wird angenommen, dass diese Personen für eine Zweitlinientherapie infrage kommen.
Die Auswertung des Tumorregisters München zeigt:
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Etwa 42,9 % der Erkrankten erleiden bereits im ersten Jahr nach Diagnose ein Rezidiv.
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Weitere 12,6 % verzeichnen eine Progression im zweiten Jahr.
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Insgesamt weisen 76,8 % innerhalb von 10 Jahren ein erstes Progressionsereignis auf.
Vortherapie mit BTK-Inhibitoren
Ein zentrales Kriterium des Anwendungsgebiets ist die vorherige Behandlung mit einem BTK-Inhibitor. Die Analyse der Versorgungsdaten ergab, dass der Einsatz von BTK-Inhibitoren in der Erstlinientherapie in den letzten Jahren deutlich zugenommen hat.
Der Anteil stieg laut Bericht von circa 4 % im Jahr 2021 auf bis zu 27 % im Jahr 2024 an. Für das Jahr 2025 wird geschätzt, dass 130 bis 172 Personen mit rezidiviertem oder refraktärem MCL zuvor einen BTK-Inhibitor in der Erstlinie erhalten haben.
Zusammenfassende Einschätzung
Der Bericht kommt zu dem Schluss, dass die Schwelle von 100 Patientinnen und Patienten in Deutschland überschritten wird.
Es wird betont, dass die tatsächliche Zahl höher liegen dürfte. Personen mit BTK-Inhibitor-Gabe in späteren Therapielinien wurden in dieser konservativen Schätzung noch nicht berücksichtigt.
💡Praxis-Tipp
Der Bericht weist darauf hin, dass der Einsatz von BTK-Inhibitoren in der Erstlinientherapie des Mantelzell-Lymphoms in den letzten Jahren stark angestiegen ist. Es wird hervorgehoben, dass diese Entwicklung die Anzahl der Patientinnen und Patienten, die für zielgerichtete Folgetherapien wie Pirtobrutinib infrage kommen, kontinuierlich vergrößert.
Häufig gestellte Fragen
Das IQWiG schätzt für das Jahr 2025 eine Zahl von 130 bis 172 betroffenen Personen. Diese Schätzung berücksichtigt dabei nur Patientinnen und Patienten, die den BTK-Inhibitor bereits in der Erstlinientherapie erhalten haben.
Die Schätzung dient der Prüfung, ob die Schwelle von 100 Patientinnen und Patienten in Deutschland erreicht wird. Dies ist laut Bericht eine Voraussetzung für den G-BA, um eine anwendungsbegleitende Datenerhebung (AbD) fordern zu können.
Der IQWiG-Bericht geht auf Basis von Registerdaten von einer mittleren Inzidenz von etwa 1070 neu erkrankten Personen pro Jahr aus. Diese Zahl wird als konstante Basis für die aktuellen epidemiologischen Schätzungen herangezogen.
Laut den im Bericht zitierten Daten des Tumorregisters München erleiden etwa 76,8 % der Erkrankten innerhalb von 10 Jahren nach der Diagnose ein erstes Progressionsereignis. Die meisten Rezidive treten dabei bereits in den ersten zwei Jahren auf.
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Quelle: IQWiG G25-26: Pirtobrutinib (Mantelzell-Lymphom); Bewertung gemäß § 35a SGB V; Einschätzung der Patientenzahlen (IQWiG, 2025). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.