Pemigatinib bei Cholangiokarzinom: IQWiG-Nutzenbewertung
Hintergrund
Der vorliegende Bericht fasst die IQWiG-Dossierbewertung (G21-12) zur frühen Nutzenbewertung von Pemigatinib zusammen. Das Arzneimittel ist als Orphan Drug zur Behandlung des Cholangiokarzinoms zugelassen.
Pemigatinib wird bei erwachsenen Personen mit lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem Cholangiokarzinom eingesetzt. Voraussetzung ist das Vorliegen einer Fibroblasten-Wachstumsfaktor-Rezeptor-2(FGFR2)-Fusion oder eines FGFR2-Rearrangements nach mindestens einer vorherigen systemischen Therapielinie.
Da es sich um ein Orphan Drug handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen bereits durch die Zulassung als belegt. Das IQWiG bewertet in diesem Verfahren ausschließlich die Anzahl der infrage kommenden Erkrankten in der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) sowie die Therapiekosten.
Empfehlungen
Das IQWiG formuliert in seiner Bewertung zentrale Erkenntnisse zur Zielpopulation und den Therapiekosten.
Zielpopulation und Patientenzahlen
Der pharmazeutische Unternehmer schätzt die GKV-Zielpopulation auf 60 bis 240 Personen. Das IQWiG sieht diese Schätzung jedoch mit erheblichen Unsicherheiten behaftet:
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Die Prävalenz einer FGFR2-Fusion beim intrahepatischen Cholangiokarzinom wird vom Hersteller mit 13 bis 15 Prozent angesetzt.
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Das Institut weist darauf hin, dass in der Literatur eine deutlich breitere Spanne von 7 bis 45 Prozent beschrieben wird.
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Bei Anwendung dieser breiteren Spanne geht der Bericht von 35 bis etwa 300 betroffenen Personen aus.
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Eine weitere Erhöhung der Zielpopulation ist möglich, wenn Karzinome der Gallenblase in die Berechnung einbezogen werden.
Methodische Kritikpunkte
Der Bericht identifiziert mehrere methodische Schwächen in der Herleitung der Patientenzahlen. Es wird kritisiert, dass bei der Bestimmung der Rezidivraten nach einer Operation teilweise nur lokoregionale Rezidive berücksichtigt wurden, während Metastasenbildungen vernachlässigt blieben.
Zudem wird bemängelt, dass die Annahme, alle Personen mit fortgeschrittenem Karzinom erhielten eine Erstlinienchemotherapie, zu einer Überschätzung führt. Ein Teil dieser Gruppe kommt aufgrund eines reduzierten Allgemeinzustandes nicht für eine Chemotherapie infrage.
Therapiekosten
Die Jahrestherapiekosten für Pemigatinib werden im Bericht detailliert aufgeschlüsselt. Sie belaufen sich auf insgesamt 153.488,95 Euro pro behandelter Person.
Diese Summe setzt sich aus den reinen Arzneimittelkosten in Höhe von 152.855,13 Euro sowie zusätzlich notwendigen GKV-Leistungen in Höhe von 633,82 Euro zusammen. Die Kosten für die initiale Bestimmung des FGFR2-Status fallen für alle Erkrankten mit der Indikation an und fließen daher nicht in die spezifischen Jahrestherapiekosten ein.
Dosierung
Der Bericht zitiert die Dosierung gemäß der Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels. Die Behandlung wird fortgesetzt, solange kein Fortschreiten der Erkrankung oder inakzeptable Toxizität auftritt.
| Medikament | Einzeldosis | Einnahmeschema | Behandlungszyklus |
|---|---|---|---|
| Pemigatinib | 13,5 mg | 1-mal täglich | 14 Tage Einnahme, gefolgt von 7 Tagen Pause (21-Tage-Zyklus) |
💡Praxis-Tipp
Laut IQWiG-Bericht ist die Bestimmung des FGFR2-Status (Fusion oder Rearrangement) zwingende Voraussetzung für den Einsatz von Pemigatinib beim fortgeschrittenen Cholangiokarzinom. Es wird darauf hingewiesen, dass die Prävalenz dieser genetischen Aberration in der Praxis stark variieren kann und in der Literatur Spannen von 7 bis 45 Prozent beschrieben werden.
Häufig gestellte Fragen
Das Arzneimittel wird als Monotherapie beim lokal fortgeschrittenen oder metastasierten Cholangiokarzinom eingesetzt. Voraussetzung ist laut Bericht eine FGFR2-Fusion oder ein FGFR2-Rearrangement nach mindestens einer vorherigen systemischen Therapielinie.
Die IQWiG-Bewertung beziffert die Jahrestherapiekosten auf insgesamt 153.488,95 Euro pro Person. Davon entfallen 152.855,13 Euro auf das Arzneimittel und 633,82 Euro auf zusätzlich notwendige GKV-Leistungen.
Die empfohlene Dosis beträgt 13,5 mg einmal täglich. Die Einnahme erfolgt laut Fachinformation über 14 Tage, gefolgt von einer siebentägigen Therapiepause.
Ja, die Zulassung erfordert den Nachweis einer FGFR2-Fusion oder eines FGFR2-Rearrangements. Die Kosten für diese molekularpathologische Testung fallen unabhängig von der tatsächlichen Therapiedurchführung an.
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Quelle: IQWiG G21-12: Pemigatinib (Cholangiokarzinom) - Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V (IQWiG, 2021). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.