Metreleptin (Lipodystrophie): Dosierung und Indikation
Hintergrund
Der vorliegende Bericht des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) bewertet Metreleptin zur Behandlung der Lipodystrophie. Da es sich um ein Orphan Drug (Arzneimittel für seltene Leiden) handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen bereits durch die Zulassung als belegt.
Lipodystrophie ist eine seltene Erkrankung, die durch den Verlust von Fettgewebe und einen daraus resultierenden Leptinmangel gekennzeichnet ist. Metreleptin wird als Leptinersatztherapie in Kombination mit einer Diät eingesetzt, um die Folgen dieses Mangels zu behandeln.
Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) beauftragte das IQWiG in diesem Verfahren ausschließlich mit der Prüfung der Patientenzahlen in der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) sowie der Therapiekosten. Die Bewertung des Ausmaßes des Zusatznutzens obliegt dem G-BA.
💡Praxis-Tipp
Bei der Verordnung von Metreleptin wird darauf hingewiesen, dass angebrochene Durchstechflaschen nach der Entnahme der Einzeldosis entsorgt werden müssen. Auch bei der Behandlung von Kindern mit geringem Körpergewicht und entsprechend niedriger Dosierung ist daher mit dem Verbrauch von einer kompletten Durchstechflasche pro Tag zu kalkulieren.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG-Bericht ist das Medikament bei generalisierter Lipodystrophie für Kinder ab 2 Jahren zugelassen. Bei partieller Lipodystrophie ist die Anwendung für Kinder ab 12 Jahren indiziert.
Das IQWiG berechnet die Jahrestherapiekosten auf rund 949.794 Euro pro Person. Diese Berechnung berücksichtigt den täglichen Verbrauch von einer Durchstechflasche inklusive des anfallenden Verwurfs.
Da es sich um ein Orphan Drug handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen gesetzlich bereits durch die Zulassung als belegt. Das IQWiG prüft in diesem Verfahren lediglich die Patientenzahlen und die Therapiekosten.
Die Indikation bei familiärer oder erworbener partieller Lipodystrophie besteht nur bei unzureichender Stoffwechseleinstellung. Es wird vorausgesetzt, dass durch Standardbehandlungen zuvor keine angemessene Kontrolle erreicht werden konnte.
War diese Zusammenfassung hilfreich?
Quelle: IQWiG G18-15: Metreleptin (Lipodystrophie) - Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V (IQWiG, 2019). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
Verwandte Leitlinien
IQWiG G14-12: Alipogentiparvovec - Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 10 SGB V (Dossierbewertung)
IQWiG G22-21: Setmelanotid (Adipositas und Kontrolle von Hunger bei POMC-, PCSK1- oder LEPR-Mangel-Adipositas) – Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V
IQWiG G20-30: Sebelipase alfa (Lysosomale Saure Lipase-Mangel) - Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V
IQWiG G19-13: Volanesorsen (Familiäres Chylomikronämiesyndrom) - Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V
IQWiG G22-08: Idebenon (Lebersche hereditäre Optikusneuropathie) – Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V (Ablauf Befristung)
IQWiG G21-16: Atidarsagen autotemcel/OTL-200 (metachromatische Leukodystrophie) - Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V
IQWiG G21-02: Lumasiran (Hyperoxalurie) - Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V
IQWiG G25-38: Olezarsen (Chylomikronämiesyndrom) - Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V
ClariMed durchsucht alle medizinischen Leitlinien
AWMF, NVL, NICE, WHO, ESC, KDIGO - Quellenzitiert, kostenlos. Speichern Sie Ihren Verlauf auf allen Geräten mit einem kostenlosen Konto.
Kostenloses Konto erstellen