Cladribin bei Multipler Sklerose: IQWiG-Nutzenbewertung
Hintergrund
Der vorliegende Bericht fasst die frühe Nutzenbewertung des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) aus dem Jahr 2018 zusammen. Gegenstand der Untersuchung ist der Wirkstoff Cladribin.
Die Bewertung bezieht sich auf erwachsene Personen mit hochaktiver, schubförmig verlaufender Multipler Sklerose (MS). Diese hohe Krankheitsaktivität wird dabei durch klinische Schübe oder bildgebende Verfahren definiert.
Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) unterteilt die Zielpopulation für die Bewertung in drei spezifische Fragestellungen. Diese basieren auf dem bisherigen Therapieverlauf und dem genauen MS-Subtyp der Betroffenen.
Empfehlungen
Das IQWiG bewertet den Zusatznutzen von Cladribin anhand von drei definierten Patientengruppen. Für alle drei Gruppen wird kein Zusatznutzen festgestellt.
RRMS ohne vorherige krankheitsmodifizierende Therapie
Für Personen mit schubförmig remittierender Multipler Sklerose (RRMS), die noch keine krankheitsmodifizierende Therapie erhielten, liegt laut Bericht keine geeignete Evidenz vor.
Der pharmazeutische Unternehmer reichte zwar Daten der placebokontrollierten CLARITY-Studie ein. Da jedoch der direkte Vergleich mit der zweckmäßigen Vergleichstherapie (Interferon-beta oder Glatirameracetat) fehlt, ist ein Zusatznutzen nicht belegt.
RRMS mit hoher Aktivität trotz Vortherapie
Bei RRMS mit hochaktiver Erkrankung trotz bestehender Therapie legte der Hersteller einen indirekten Vergleich zwischen Cladribin und Fingolimod vor.
Das IQWiG stuft diesen Vergleich aus folgenden Gründen als nicht verwertbar ein:
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Es fehlen vollständige Daten zu Nebenwirkungen, Mortalität und gesundheitsbezogener Lebensqualität.
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Die Studienpopulationen unterscheiden sich deutlich in Krankheitsdauer und Läsionsvolumen.
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Die Placeboarme der herangezogenen Studien zeigen signifikante Unterschiede bei der jährlichen Schubrate.
Folglich ist auch für diese Gruppe ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt.
Sekundär progrediente MS mit Schüben
Für die Gruppe mit sekundär progredienter Multipler Sklerose (SPMS) und aufgesetzten Schüben wurden keine Daten eingereicht. Ein Zusatznutzen wird vom Hersteller nicht beansprucht und gilt als nicht belegt.
Dosierung
Der Bericht zitiert Dosierungen, die in den herangezogenen Studien (CLARITY, FREEDOMS) untersucht wurden. Es wird darauf hingewiesen, dass nicht alle untersuchten Studienarme den zugelassenen Dosierungen entsprechen.
| Wirkstoff | Untersuchte Dosierung in Studien | Zulassungsstatus laut Bericht |
|---|---|---|
| Cladribin | 3,5 mg/kg | Zugelassen |
| Cladribin | 5,25 mg/kg | Nicht zugelassen |
| Fingolimod | 0,5 mg (täglich) | Zugelassen |
| Fingolimod | 1,25 mg (täglich) | Nicht zugelassen |
💡Praxis-Tipp
Bei der Interpretation von indirekten Studienvergleichen ist laut IQWiG-Bericht höchste Vorsicht geboten. Es wird darauf hingewiesen, dass ein fehlender Vergleich von Nebenwirkungen und Lebensqualität sowie unterschiedliche Basischarakteristika der Studienpopulationen (wie Krankheitsdauer und Läsionsvolumen) die Aussagekraft eines indirekten Vergleichs aufheben.
Häufig gestellte Fragen
Laut der IQWiG-Nutzenbewertung ist ein Zusatznutzen von Cladribin für keine der untersuchten Patientengruppen belegt. Es fehlten geeignete direkte Vergleichsstudien gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie.
Der Gemeinsame Bundesausschuss legt für diese Gruppe Interferon-beta (1a oder 1b) oder Glatirameracetat als zweckmäßige Vergleichstherapie fest. Dies gilt unter Berücksichtigung der jeweiligen Zulassung.
Das IQWiG bemängelt, dass im indirekten Vergleich Daten zu Nebenwirkungen und zur Lebensqualität vollständig fehlten. Zudem unterschieden sich die Studienpopulationen hinsichtlich der Krankheitsdauer und des Läsionsvolumens zu stark.
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Quelle: IQWiG A17-62: Cladribin (multiple Sklerose) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGBV (IQWiG, 2018). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.