Glycerolphenylbutyrat: Therapie Harnstoffzyklusstörung
Hintergrund
Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat im Jahr 2019 ein Nutzenbewertungsverfahren nach § 35a SGB V für den Wirkstoff Glycerolphenylbutyrat (Handelsname Ravicti®) durchgeführt. Diese Zusammenfassung basiert auf den administrativen Eckdaten des Beschlusses.
Das Verfahren bezieht sich auf ein neues Anwendungsgebiet des Medikaments. Es geht um die Behandlung von Störungen des Harnstoffzyklus bei Säuglingen im Alter von 0 bis unter 2 Monaten.
Harnstoffzyklusstörungen sind seltene Stoffwechselkrankheiten, bei denen Ammoniak im Körper nicht ausreichend abgebaut werden kann. Glycerolphenylbutyrat ist in diesem Zusammenhang als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug) eingestuft.
Empfehlungen
Die vorliegende Publikation des G-BA dokumentiert die formalen Rahmenbedingungen der Nutzenbewertung.
Anwendungsgebiet und Status
Laut G-BA-Beschluss umfasst die Bewertung spezifisch die Patientengruppe der Neugeborenen und jungen Säuglinge. Es gelten folgende Rahmenbedingungen:
-
Indikation: Harnstoffzyklusstörungen (Stoffwechselkrankheiten)
-
Zielgruppe: Säuglinge im Alter von 0 bis unter 2 Monaten
-
Regulatorischer Status: Einstufung als Orphan Drug (Arzneimittel für seltene Leiden)
Verfahrensablauf und Evidenz
Das Nutzenbewertungsverfahren wurde strukturiert durchgeführt und am 04.07.2019 mit einem Beschluss abgeschlossen. Die geltende Fassung wurde in die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) aufgenommen.
Die Bewertung basiert auf den eingereichten Dossiers des pharmazeutischen Unternehmers (Module 1 bis 4) sowie der Bewertung der Therapiekosten und Patientenzahlen durch das IQWiG.
Wichtiger Hinweis zur klinischen Evidenz: Das vorliegende administrative Dokument enthält keine Angaben zum konkreten Ausmaß des Zusatznutzens oder zu den zugrundeliegenden klinischen Studien. Für diese Details muss auf die verlinkten Volltexte (Beschlusstext und tragende Gründe) zurückgegriffen werden.
💡Praxis-Tipp
Da das vorliegende Dokument des G-BA rein administrativer Natur ist, wird empfohlen, für klinische Details und das genaue Ausmaß des festgestellten Zusatznutzens den vollständigen Beschlusstext oder die tragenden Gründe heranzuziehen.
Häufig gestellte Fragen
Die Nutzenbewertung des G-BA bezieht sich auf Säuglinge im Alter von 0 bis unter 2 Monaten.
Laut G-BA ist der Wirkstoff als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug) eingestuft.
Das vorliegende Dokument listet lediglich die administrativen Eckdaten auf. Für klinische Ergebnisse und das Ausmaß des Zusatznutzens wird auf die verlinkten Volltexte wie den Beschlusstext und die tragenden Gründe verwiesen.
War diese Zusammenfassung hilfreich?
Quelle: G-BA Nutzenbewertung: Glycerolphenylbutyrat (neues Anwendungsgebiet: Störungen des Harnstoffzyklus, 0 bis < 2 Monate) (G-BA, 2019). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
Verwandte Leitlinien
G-BA Nutzenbewertung: Glycerolphenylbutyrat (Störungen des Harnstoffzyklus, ≥ 2 Monate)
G-BA Nutzenbewertung: Eliglustat (Neues Anwendungsgebiet: Morbus Gaucher Typ 1, ≥ 6 bis < 18 Jahre, ≥ 15 kg KG)
G-BA Nutzenbewertung: Sepiapterin (Hyperphenylalaninämie bei Phenylketonurie)
G-BA Nutzenbewertung: Eladocagene exuparvovec (Aromatische-L-Aminosäure-Decarboxylase-(AADC)-Mangel, ≥ 18 Monate)
G-BA Nutzenbewertung: Olipudase alfa (Mangel an saurer Sphingomyelinase (ASMD) Typ A/B oder Typ B)
ClariMed durchsucht alle medizinischen Leitlinien
AWMF, NVL, NICE, WHO, ESC, KDIGO - Quellenzitiert, kostenlos. Speichern Sie Ihren Verlauf auf allen Geräten mit einem kostenlosen Konto.
Kostenloses Konto erstellen