Glycerolphenylbutyrat: Therapie Harnstoffzyklusstörung
Hintergrund
Das Verfahren des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) befasst sich mit dem Wirkstoff Glycerolphenylbutyrat (Handelsname Ravicti). Dieses Arzneimittel ist für die Behandlung von Störungen des Harnstoffzyklus bei Personen ab einem Alter von zwei Monaten zugelassen.
Bei Harnstoffzyklusstörungen handelt es sich um seltene Stoffwechselkrankheiten, bei denen der Körper Ammoniak nicht ausreichend abbauen kann. Glycerolphenylbutyrat ist als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug) eingestuft.
Diese Zusammenfassung basiert auf den administrativen Eckdaten des G-BA-Verfahrens aus dem Jahr 2018. Der pharmazeutische Unternehmer in diesem Verfahren ist die Swedish Orphan Biovitrum GmbH.
Empfehlungen
Klinische Bewertung
Das vorliegende Dokument des G-BA strukturiert die Nutzenbewertung für Glycerolphenylbutyrat. Es verweist auf die Festlegung einer zweckmäßigen Vergleichstherapie und die Bewertung der Therapiekosten durch das IQWiG.
Die detaillierten klinischen Ergebnisse zum Ausmaß des Zusatznutzens sowie die spezifische Vergleichstherapie sind in den verlinkten Beschlusstexten (Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie) vom 16.08.2018 dokumentiert. Der vorliegende administrative Kurztext enthält diese spezifischen klinischen Daten nicht direkt.
Verfahrensablauf und Beschlüsse
Der Prozess der Nutzenbewertung umfasste laut G-BA folgende formale Schritte:
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Veröffentlichung der Nutzenbewertung am 01.06.2018
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Mündliche Anhörung am 09.07.2018
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Hauptbeschluss zum Wirkstoff am 16.08.2018
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Ergänzender Beschluss zu den Therapiekosten am 25.09.2018
Ein weiteres Bewertungsverfahren zu diesem Wirkstoff wurde laut Dokumentation am 15.01.2019 initiiert und ist mittlerweile ebenfalls abgeschlossen.
💡Praxis-Tipp
Da es sich bei Glycerolphenylbutyrat um ein Orphan Drug handelt, ist zu beachten, dass die detaillierten klinischen Informationen zum Ausmaß des Zusatznutzens und zur zweckmäßigen Vergleichstherapie in den spezifischen Anlagen der Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) nachzuschlagen sind.
Häufig gestellte Fragen
Das G-BA-Verfahren bezieht sich auf die Anwendung von Glycerolphenylbutyrat bei Personen ab einem Alter von zwei Monaten.
Der Wirkstoff ist als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug) eingestuft.
Die Bewertung der Therapiekosten wurde vom IQWiG durchgeführt. Die verbindlichen Festlegungen finden sich in einem separaten Beschluss des G-BA vom 25.09.2018 zur Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie.
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Quelle: G-BA Nutzenbewertung: Glycerolphenylbutyrat (Störungen des Harnstoffzyklus, ≥ 2 Monate) (G-BA, 2018). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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