Pegcetacoplan (PNH): Nutzenbewertung bei Vorbehandlung
Hintergrund
Die paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH) ist eine seltene, lebensbedrohliche Erkrankung des Blutes und der blutbildenden Organe. Der Wirkstoff Pegcetacoplan (Handelsname Aspaveli) wird zur zielgerichteten Behandlung dieser Erkrankung eingesetzt.
Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat ein formales Nutzenbewertungsverfahren nach § 35a SGB V für diesen Wirkstoff durchgeführt. Das Medikament ist offiziell als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug) eingestuft.
Diese Zusammenfassung basiert auf den administrativen Eckdaten des G-BA-Verfahrens für die Subpopulation der vorbehandelten Personen mit PNH. Der Quelltext dokumentiert den zeitlichen und formalen Ablauf der Bewertung.
💡Praxis-Tipp
Es wird darauf hingewiesen, dass Pegcetacoplan als Orphan Drug eingestuft ist, wodurch ein Zusatznutzen gesetzlich als belegt gilt; für das genaue Ausmaß des Zusatznutzens und detaillierte Sicherheitsdaten muss jedoch die vollständige Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie konsultiert werden.
Häufig gestellte Fragen
Der G-BA bewertete den Wirkstoff für die Behandlung der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie (PNH) bei vorbehandelten Patienten.
Das Medikament ist offiziell als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug) eingestuft.
Der finale Beschluss des G-BA trat am 15.09.2022 in Kraft.
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Quelle: G-BA Nutzenbewertung: Pegcetacoplan (Paroxysmale Nächtliche Hämoglobinurie, vorbehandelte Patienten) (G-BA, 2022). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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