Eliglustat (Morbus Gaucher Typ 1): Therapie und Nutzen
Hintergrund
Das vorliegende Dokument fasst die formalen Eckdaten des Nutzenbewertungsverfahrens des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) aus dem Jahr 2015 für den Wirkstoff Eliglustat zusammen. Diese Zusammenfassung basiert auf den Metadaten des Beschlusses.
Eliglustat (Handelsname Cerdelga) wird zur Behandlung von Morbus Gaucher Typ 1 eingesetzt. Hierbei handelt es sich um eine seltene lysosomale Speicherkrankheit aus dem Formenkreis der angeborenen Stoffwechselkrankheiten.
Aufgrund der Seltenheit der Erkrankung ist der Wirkstoff als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug) klassifiziert. Das Verfahren nach § 35a SGB V regelt die Bewertung des Zusatznutzens solcher neuen Arzneimittel in Deutschland.
Empfehlungen
Das Dokument beschreibt die formalen Eckpunkte des G-BA-Beschlusses zur Nutzenbewertung. Spezifische klinische Studiendaten oder das konkrete Ausmaß des Zusatznutzens sind im vorliegenden Quelltext nicht enthalten, da dieser lediglich als Strukturübersicht der Verfahrensschritte dient.
Verfahrensdetails
Das Bewertungsverfahren für das Orphan Drug wurde offiziell am 01.04.2015 eingeleitet. Der pharmazeutische Unternehmer Genzyme GmbH reichte hierzu die erforderlichen Dossiers in mehreren Modulen ein.
Die Nutzenbewertung des G-BA wurde am 01.07.2015 veröffentlicht. Parallel dazu erfolgte eine Bewertung der Therapiekosten und Patientenzahlen durch das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG).
Beschlussfassung
Nach einer mündlichen Anhörung im August 2015 wurde das Verfahren abgeschlossen. Die wichtigsten formalen Daten des Beschlusses umfassen:
-
Beschlussfassung und Inkrafttreten am 01.10.2015
-
Veröffentlichung im Bundesanzeiger (BAnz AT 05.11.2015 B5)
-
Aufnahme in die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie
Weitere Entwicklungen
Das Dokument verweist zudem auf ein weiteres Bewertungsverfahren zu diesem Wirkstoff. Dieses wird mit dem Datum 01.01.2025 aufgeführt und ist ebenfalls als abgeschlossen markiert.
💡Praxis-Tipp
Es wird darauf hingewiesen, dass Eliglustat als Orphan Drug eingestuft ist und die genauen Vorgaben zur Verordnungsfähigkeit in der Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie des G-BA dokumentiert sind.
Häufig gestellte Fragen
Eliglustat wird zur Behandlung von Morbus Gaucher Typ 1 eingesetzt. Dies ist eine seltene angeborene Stoffwechselkrankheit.
Ja, der Wirkstoff ist offiziell als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug) klassifiziert.
Die geltende Fassung des Beschlusses wird in der Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie des G-BA dokumentiert.
Nein, das vorliegende Dokument listet ausschließlich die formalen Verfahrensschritte und Fristen der Nutzenbewertung auf. Klinische Daten müssen den verlinkten Volltext-Modulen entnommen werden.
War diese Zusammenfassung hilfreich?
Quelle: G-BA Nutzenbewertung: Eliglustat (Morbus Gaucher Typ 1) (G-BA, 2015). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
Verwandte Leitlinien
G-BA Nutzenbewertung: Eliglustat (Neues Anwendungsgebiet: Morbus Gaucher Typ 1, ≥ 6 bis < 18 Jahre, ≥ 15 kg KG)
G-BA Nutzenbewertung: Migalastat (Morbus Fabry)
G-BA Nutzenbewertung: Elosulfase alfa
G-BA Nutzenbewertung: Teduglutid (neues Anwendungsgebiet: Kurzdarmsyndrom, 1 bis < 18 Jahre)
G-BA Nutzenbewertung: Alipogentiparvovec (Familiäre Lipoproteinlipasedefizienz)
ClariMed durchsucht alle medizinischen Leitlinien
AWMF, NVL, NICE, WHO, ESC, KDIGO - Quellenzitiert, kostenlos. Speichern Sie Ihren Verlauf auf allen Geräten mit einem kostenlosen Konto.
Kostenloses Konto erstellen