Chronische myeloische Leukämie: Asciminib-Therapie
Hintergrund
Der vorliegende Bericht des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) aus dem Jahr 2025 stellt ein Addendum zur Nutzenbewertung von Asciminib dar. Bewertet wird der Einsatz bei erwachsenen Patientinnen und Patienten mit Philadelphia-Chromosom-positiver chronischer myeloischer Leukämie in der chronischen Phase (Ph+ CML-CP), die zuvor mit mindestens zwei Tyrosinkinase-Inhibitoren (TKI) behandelt wurden.
Grundlage der Auswertung ist die Gesamtpopulation der ASCEMBL-Studie, in der Asciminib mit Bosutinib verglichen wurde. Das IQWiG merkt an, dass diese Population für den Nachweis eines Zusatznutzens gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie primär nicht geeignet ist, da für einen relevanten Teil der Kontrollgruppe andere Therapieoptionen wie Ponatinib besser geeignet gewesen wären.
Zudem wird das Verzerrungspotenzial der Studienergebnisse auf Studienebene als hoch eingestuft. Dies liegt unter anderem an einem offenen Studiendesign, deutlich unterschiedlichen Abbruchraten zwischen den Gruppen und einem hohen Anteil an Therapiewechseln vom Kontroll- in den Interventionsarm.
Empfehlungen
Der IQWiG-Bericht fasst die Ergebnisse der ASCEMBL-Studie wie folgt zusammen:
Mortalität und Morbidität
Laut Auswertung zeigt sich beim Gesamtüberleben sowie bei der Progression in die Blastenkrise kein statistisch signifikanter Unterschied zwischen Asciminib und Bosutinib.
Hinsichtlich der Morbidität ergeben sich laut Bericht folgende Vorteile für Asciminib:
-
Geringere Symptomschwere, gemessen über den MDASI-CML Total Symptom Severity Score
-
Geringere Beeinträchtigung des alltäglichen Lebens durch Symptome (MDASI-CML Symptom Interference), wobei dieser Vorteil statistisch signifikant nur bei Frauen nachweisbar war
Bei der Erfassung des Gesundheitszustandes (EQ-5D VAS) und der allgemeinen Symptomatik (PGIC) konnten keine signifikanten Unterschiede festgestellt werden.
Nebenwirkungen
Die Auswertung der unerwünschten Ereignisse (UE) zeigt in mehreren Bereichen statistisch signifikante Unterschiede zum Vorteil von Asciminib:
-
Geringere Gesamtrate an schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SUE)
-
Geringere Gesamtrate an schweren unerwünschten Ereignissen (CTCAE-Grad ≥ 3)
-
Weniger Therapieabbrüche aufgrund von unerwünschten Ereignissen
-
Weniger schwere Ereignisse in den Bereichen Atemwege, Gastrointestinaltrakt, Haut sowie bei Leberenzymwerterhöhungen (ALT/AST)
Ein statistisch signifikanter Unterschied zum Nachteil von Asciminib zeigte sich bei der Rate an schweren Thrombozytopenien.
💡Praxis-Tipp
Der IQWiG-Bericht weist darauf hin, dass unter der Therapie mit Asciminib im Vergleich zu Bosutinib vermehrt schwere Thrombozytopenien auftreten können. Es ist daher ratsam, das Blutbild im klinischen Verlauf entsprechend zu überwachen, auch wenn die Gesamtrate an schweren Nebenwirkungen unter Asciminib insgesamt geringer ausfällt.
Häufig gestellte Fragen
Laut dem IQWiG-Bericht konnte in der ASCEMBL-Studie kein statistisch signifikanter Unterschied beim Gesamtüberleben oder bei der Progression in die Blastenkrise zwischen Asciminib und Bosutinib festgestellt werden.
Die Auswertung zeigt einen statistisch signifikanten Unterschied zum Nachteil von Asciminib bei der Rate an schweren Thrombozytopenien. Insgesamt war die Rate an schweren und schwerwiegenden Nebenwirkungen unter Asciminib jedoch signifikant geringer.
Das IQWiG stuft das Verzerrungspotenzial der Studie als hoch ein. Gründe hierfür sind das offene Studiendesign, unterschiedliche Abbruchraten und die Tatsache, dass Bosutinib für über 20 % der Kontrollgruppe nicht die individuell am besten geeignete Therapieoption darstellte.
Spezifische Endpunkte zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität wurden in der Studie nicht erhoben. Es zeigte sich jedoch ein Vorteil für Asciminib bei der Verringerung der Symptomschwere und der Beeinträchtigung des alltäglichen Lebens.
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Quelle: IQWiG A25-129: Asciminib (chronische myeloische Leukämie) - Addendum zum Projekt A25-70 (IQWiG, 2025). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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