Axicabtagen-Ciloleucel: Therapie bei r/r DLBCL & PMBCL
Hintergrund
Der vorliegende Bericht fasst die IQWiG-Dossierbewertung (G22-19) zu Axicabtagen-Ciloleucel zusammen. Der Wirkstoff ist als Orphan Drug zur Behandlung von erwachsenen Personen mit rezidiviertem oder refraktärem diffus großzelligem B-Zell-Lymphom (DLBCL) und primär mediastinalem großzelligem B-Zell-Lymphom (PMBCL) nach zwei oder mehr systemischen Therapien zugelassen.
Da es sich um ein Arzneimittel für seltene Leiden handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen gemäß § 35a SGB V bereits durch die Zulassung als belegt. Das Ausmaß des Zusatznutzens wird in einem separaten Schritt durch den Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) bewertet.
Der Auftrag des IQWiG beschränkt sich in diesem Verfahren ausschließlich auf die methodische Prüfung der Angaben des pharmazeutischen Unternehmers. Bewertet werden lediglich die ermittelte Anzahl der Betroffenen in der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) sowie die veranschlagten Therapiekosten.
Empfehlungen
Der Bericht formuliert folgende zentrale Bewertungsergebnisse:
Zielpopulation und Patientenzahlen
Laut IQWiG-Bericht wird die GKV-Zielpopulation vom pharmazeutischen Unternehmer auf 614 bis 1813 Personen geschätzt. Das Institut bewertet diese Schätzung jedoch als insgesamt mit Unsicherheit behaftet.
Als Gründe für die methodische Unsicherheit nennt der Bericht unter anderem:
-
Die Verwendung einer veralteten Standardbevölkerung (BRD 1987) zur Inzidenzberechnung.
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Die unklare Übertragbarkeit von DLBCL-spezifischen Anteilswerten auf das PMBCL.
-
Die fragliche Übertragbarkeit von Studiendaten von Personen, die für eine autologe Stammzelltransplantation (ASZT) vorgesehen waren, auf nicht für eine ASZT geeignete Betroffene.
Therapiekosten
Die Jahrestherapiekosten für Axicabtagen-Ciloleucel werden im Dossier auf 283.227,31 Euro pro Person beziffert. Diese setzen sich aus den reinen Arzneimittelkosten sowie den Kosten für zusätzlich notwendige GKV-Leistungen zusammen.
Das IQWiG merkt an, dass in dieser Berechnung bestimmte Faktoren unberücksichtigt bleiben. Dazu zählen laut Bericht:
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Zusätzliche Kosten für die Verabreichung und die empfohlene Prämedikation.
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Pauschalierte Vergütungen über DRG-Erlöse für die stationäre Gabe.
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Ein krankenhausindividuelles NUB-Entgelt für den Zusatzaufwand der CAR-T-Zell-Gabe (NUB-Status 1).
Dosierung
Die Dossierbewertung zitiert folgende Dosierungsangaben aus der Fachinformation für die Einmalgabe im ersten Behandlungsjahr:
| Therapie | Wirkstoff | Dosierung |
|---|---|---|
| CAR-T-Zell-Therapie | Axicabtagen-Ciloleucel | Zieldosis von 1-2 × 10^6 CAR-positiven T-Zellen/kg Körpergewicht (max. 2 × 10^8 Zellen bei ≥ 100 kg) |
| Lymphozytendepletion (Tag -5, -4, -3) | Cyclophosphamid | 500 mg/m2 Körperoberfläche pro Tag intravenös |
| Lymphozytendepletion (Tag -5, -4, -3) | Fludarabin | 30 mg/m2 Körperoberfläche pro Tag intravenös |
Kontraindikationen
Gemäß dem Bericht ist Axicabtagen-Ciloleucel bei einer Überempfindlichkeit gegenüber dem Wirkstoff oder einem der sonstigen Bestandteile kontraindiziert. Zudem wird darauf hingewiesen, dass die spezifischen Kontraindikationen der vorbereitenden Chemotherapie zur Lymphozytendepletion zwingend berücksichtigt werden müssen.
💡Praxis-Tipp
Bei der Kalkulation der Behandlungskosten für Axicabtagen-Ciloleucel wird im Bericht darauf hingewiesen, dass neben den reinen Arzneimittelkosten auch krankenhausindividuelle NUB-Entgelte (NUB-Status 1) für den Zusatzaufwand der CAR-T-Zell-Gabe anfallen. Zudem wird betont, dass die vorbereitende Lymphozytendepletion mit Cyclophosphamid und Fludarabin einen integralen und kostenrelevanten Bestandteil der Therapie darstellt.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG-Dossierbewertung belaufen sich die berechneten Jahrestherapiekosten auf rund 283.227 Euro pro Person. Das Institut weist jedoch darauf hin, dass hierbei krankenhausindividuelle NUB-Entgelte und DRG-Erlöse für die stationäre Verabreichung noch nicht vollständig abgebildet sind.
Der Wirkstoff ist für erwachsene Personen mit rezidiviertem oder refraktärem diffus großzelligem B-Zell-Lymphom (DLBCL) zugelassen. Eine weitere Zulassung besteht laut Bericht für das primär mediastinale großzellige B-Zell-Lymphom (PMBCL), jeweils nach mindestens zwei systemischen Vortherapien.
Der pharmazeutische Unternehmer schätzt die Zielpopulation in der gesetzlichen Krankenversicherung auf 614 bis 1813 Personen. Das IQWiG stuft diese Berechnung aufgrund methodischer Mängel, wie der Nutzung veralteter Bevölkerungsdaten, als mit Unsicherheit behaftet ein.
Die zitierten Fachinformationen beschreiben eine intravenöse Chemotherapie am fünften, vierten und dritten Tag vor der Zellinfusion. Es wird eine Kombination aus Cyclophosphamid und Fludarabin basierend auf der Körperoberfläche verabreicht.
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Quelle: IQWiG G22-19: Axicabtagen-Ciloleucel (diffuses großzelliges B-Zell-Lymphom und primäres mediastinales großzelliges B-Zell-Lymphom) – Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V (Ablauf Befristung) (IQWiG, 2022). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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