Vamorolon (DMD): Nutzenbewertung und Indikation
Hintergrund
Dieser Artikel basiert auf den administrativen Daten des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) zum Nutzenbewertungsverfahren nach § 35a SGB V für den Wirkstoff Vamorolon (Handelsname Agamree).
Vamorolon wird zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), einer seltenen und fortschreitenden Erkrankung des Muskel-Skelett-Systems, eingesetzt. Die Zulassung und die entsprechende Bewertung beziehen sich auf betroffene Personen ab einem Alter von 4 Jahren.
Der Wirkstoff ist offiziell als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug) eingestuft. Das formale Bewertungsverfahren wurde im Juli 2024 mit einem entsprechenden Beschluss zur Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie abgeschlossen.
Empfehlungen
Der G-BA dokumentiert folgende Eckdaten zum formalen Bewertungsverfahren:
Indikation und Status
-
Wirkstoff: Vamorolon (Handelsname Agamree)
-
Therapeutisches Gebiet: Duchenne-Muskeldystrophie (Krankheiten des Muskel-Skelett-Systems)
-
Zielgruppe: Betroffene ab einem Alter von 4 Jahren
-
Sonderstatus: Einstufung als Orphan Drug (Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens)
Klinische Bewertung und Zusatznutzen
-
Die Nutzenbewertung erfolgt nach den spezifischen Vorgaben für Orphan Drugs (5. Kapitel § 1 Abs. 2 Nr. 1 VerfO).
-
Die Beurteilung stützt sich auf die eingereichten Dossiers des pharmazeutischen Unternehmers (Module 1 bis 4) sowie die Bewertung durch das IQWiG.
-
Das konkrete Ausmaß des Zusatznutzens sowie die detaillierten klinischen Studienergebnisse (wie etwa zur VISION-DMD-Studie) sind im vorliegenden administrativen Quelltext nicht explizit ausgewiesen, sondern in den verlinkten Beschlussdokumenten und tragenden Gründen des G-BA hinterlegt.
Verfahrensablauf
Das Nutzenbewertungsverfahren nach § 35a SGB V umfasste laut G-BA folgende Meilensteine:
-
Beginn des Verfahrens am 15.01.2024
-
Veröffentlichung der Nutzenbewertung und Start des Stellungnahmeverfahrens am 15.04.2024
-
Mündliche Anhörung am 27.05.2024
-
Abschließende Beschlussfassung am 04.07.2024 (Inkrafttreten am selben Tag)
💡Praxis-Tipp
Es wird darauf hingewiesen, dass Vamorolon als Orphan Drug eingestuft ist, weshalb die formale Nutzenbewertung nach den spezifischen Regularien für Arzneimittel zur Behandlung seltener Leiden erfolgt.
Häufig gestellte Fragen
Das Nutzenbewertungsverfahren bezieht sich auf betroffene Personen ab einem Alter von 4 Jahren.
Der Wirkstoff ist offiziell als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug) eingestuft.
Die abschließende Beschlussfassung und das Inkrafttreten des Beschlusses erfolgten am 04.07.2024.
Die detaillierten klinischen Ergebnisse und das Ausmaß des Zusatznutzens sind in den vollständigen Beschlussdokumenten und den tragenden Gründen des G-BA hinterlegt.
War diese Zusammenfassung hilfreich?
Quelle: G-BA Nutzenbewertung: Vamorolon (Duchenne-Muskeldystrophie, ≥ 4 Jahren) (G-BA, 2024). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
Verwandte Leitlinien
G-BA Nutzenbewertung: Givinostat (Duchenne-Muskeldystrophie, ≥ 6 Jahre, Kombination mit einem Corticosteroid)
G-BA Nutzenbewertung: Vosoritid (Achondroplasie, ≥ 2 Jahre)
G-BA Nutzenbewertung: Omaveloxolon (Friedreich-Ataxie, ≥ 16 Jahre)
G-BA Nutzenbewertung: Atidarsagen autotemcel OTL-200 (Metachromatische Leukodystrophie mit biallelischer Mutation im ARSA-Gen)
G-BA Nutzenbewertung: Fosdenopterin (Molybdän-Cofaktor-Mangel Typ A)
ClariMed durchsucht alle medizinischen Leitlinien
AWMF, NVL, NICE, WHO, ESC, KDIGO - Quellenzitiert, kostenlos. Speichern Sie Ihren Verlauf auf allen Geräten mit einem kostenlosen Konto.
Kostenloses Konto erstellen