Transthyretin-Amyloidose: Tafamidis Therapie, Dosierung
Hintergrund
Der vorliegende Bericht des IQWiG (A20-101) bewertet den Zusatznutzen von Tafamidis. Das Medikament wird zur Behandlung der Transthyretin-Amyloidose (ATTR) eingesetzt.
Die Zielpopulation umfasst erwachsene Patientinnen und Patienten mit symptomatischer Polyneuropathie im Stadium 1. Ziel der Therapie ist es, die Einschränkung der peripheren neurologischen Funktionsfähigkeit zu verzögern.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) der Wirkstoff Patisiran festgelegt. Die Bewertung schließt Patienten aus, für die zum Zeitpunkt der Therapie eine Lebertransplantation in Betracht kommt.
Empfehlungen
Der IQWiG-Bericht formuliert folgende Kernaussagen zur Nutzenbewertung:
Zusatznutzen
Laut Bericht ist ein Zusatznutzen von Tafamidis im Vergleich zu Patisiran nicht belegt. Der pharmazeutische Unternehmer legte keine direkt vergleichenden Studiendaten für diese Fragestellung vor.
Ein indirekter Vergleich der Studien zu Tafamidis und Patisiran wurde als methodisch nicht tragfähig eingestuft. Grund hierfür war die fehlende Ähnlichkeit der Zielpopulationen in den jeweiligen placebokontrollierten Studien.
Qualitätsgesicherte Anwendung
Der Bericht nennt folgende Voraussetzungen für den Therapiebeginn:
-
Die Einleitung sollte unter Kontrolle eines in der Behandlung von ATTR-PN erfahrenen Arztes erfolgen.
-
Tafamidis wird als Ergänzung zur Standardtherapie eingesetzt.
-
Die Notwendigkeit anderer Therapien, einschließlich einer Lebertransplantation, muss fortwährend beurteilt werden.
Besondere Patientengruppen
Es liegen keine Daten zur Anwendung von Tafamidis bei Patienten nach einer Lebertransplantation vor. Daher wird empfohlen, das Medikament bei Erhalt eines Transplantats abzusetzen.
Dosierung
Der Bericht zitiert folgende Dosierungsempfehlungen aus der Fachinformation:
| Wirkstoff | Indikation | Dosierung |
|---|---|---|
| Tafamidis-Meglumin | ATTR mit Polyneuropathie (Stadium 1) | 20 mg 1-mal täglich per os |
| Tafamidis (freie Säure) | ATTR mit Kardiomyopathie | 61 mg 1-mal täglich per os |
Es wird darauf hingewiesen, dass Tafamidis als freie Säure und Tafamidis-Meglumin auf Basis der mg-Angabe nicht gegeneinander austauschbar sind.
Die 61 mg Kapsel (freie Säure) entspricht 80 mg Tafamidis-Meglumin.
Kontraindikationen
Der Bericht führt folgende Gegenanzeigen und Warnhinweise auf:
-
Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder sonstige Bestandteile.
-
Schwangerschaft und Stillzeit (Anwendung wird nicht empfohlen).
-
Frauen im gebärfähigen Alter ohne adäquate Kontrazeption (Verhütung bis 1 Monat nach Therapieende erforderlich).
Zudem wird auf den Sorbitolgehalt der Kapseln hingewiesen, der bei gleichzeitiger Einnahme anderer sorbitolhaltiger Arzneimittel die Bioverfügbarkeit beeinflussen kann.
Es können ein Anstieg in Leberfunktionstests und eine Verringerung von Thyroxin auftreten.
💡Praxis-Tipp
Der Bericht hebt hervor, dass Tafamidis als freie Säure (61 mg) und Tafamidis-Meglumin (20 mg) aufgrund der unterschiedlichen mg-Angaben nicht gegeneinander austauschbar sind. Zudem wird betont, dass die Therapie bei Patienten, die eine Lebertransplantation erhalten, abgesetzt werden sollte, da hierfür keine Daten vorliegen.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG-Bericht ist ein Zusatznutzen von Tafamidis im Vergleich zu Patisiran bei ATTR-PN im Stadium 1 nicht belegt. Es lagen keine geeigneten vergleichenden Studiendaten vor.
Der Bericht gibt die empfohlene Dosierung bei symptomatischer Polyneuropathie im Stadium 1 mit 20 mg Tafamidis-Meglumin einmal täglich oral an.
Die Anwendung während der Schwangerschaft und Stillzeit wird laut Bericht nicht empfohlen. Frauen im gebärfähigen Alter müssen während und bis einen Monat nach der Therapie adäquat verhüten.
Es wird darauf hingewiesen, dass die Therapie unter der Kontrolle eines Arztes begonnen werden sollte, der in der Behandlung von Patienten mit ATTR-PN erfahren ist.
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Quelle: IQWiG A20-101: Tafamidis (Transthyretin-Amyloidose) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V (IQWiG, 2021). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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