Talquetamab bei Multiplem Myelom: Indikation & Therapie

Hintergrund

Das IQWiG-Konzept A23-100 beschreibt die Methodik für eine anwendungsbegleitende Datenerhebung (AbD) zu Talquetamab. Der Wirkstoff wird als Monotherapie bei Erwachsenen mit rezidiviertem und refraktärem multiplem Myelom eingesetzt.

Die Zielpopulation umfasst Erkrankte, die zuvor mindestens drei Therapien erhalten haben. Dazu gehören ein immunmodulatorischer Wirkstoff, ein Proteasominhibitor und ein Anti-CD38-Antikörper.

Da aus den zulassungsbegründenden Studien keine direkt vergleichenden Daten vorliegen, ist eine strukturierte Datenerhebung erforderlich. Ziel ist die Beurteilung des langfristigen Zusatznutzens gegenüber bestehenden Therapiealternativen.

Empfehlungen

Studiendesign und Datenquellen

Das Dokument sieht für die Datenerhebung einen nicht randomisierten Vergleich von Talquetamab mit einer zweckmäßigen Vergleichstherapie vor. Dies soll in Form einer vergleichenden Registerstudie erfolgen.

Als primäre Datenquelle wird das MYRIAM-Register als am besten geeignet eingestuft. Voraussetzung ist jedoch eine Erweiterung des Datensatzes, insbesondere zur Erfassung unerwünschter Ereignisse.

Alternativ stellt das OSHO-Myelomregister eine potenziell geeignete Datenquelle dar. Auch hier sind laut Konzept spezifische Anpassungen für die Datenerhebung notwendig.

Dauer und Umfang

Für die Beobachtungsdauer der Erkrankten wird ein Zeitraum von mindestens 24 Monaten veranschlagt. In dieser Zeit soll ein möglicher Effekt auf das Gesamtüberleben beurteilt werden.

Der benötigte Stichprobenumfang wird je nach statistischem Szenario auf 100 bis 2392 Personen geschätzt. In den meisten berechneten Szenarien liegt die benötigte Fallzahl unter 300.

Auswertungsmethodik

Das Konzept formuliert folgende zentrale methodische Anforderungen an die Auswertung:

• Erstellung eines detaillierten statistischen Analyseplans (SAP) vorab

• Adäquate Adjustierung für Confounder, bevorzugt mittels Propensity-Score-Methode

• Vollständige Erhebung aller relevanten Confounder im Register

• Strukturierte Erfassung von unerwünschten Ereignissen und patientenberichteten Endpunkten

Praxis-Tipp

Bei der Durchführung von Registerstudien für anwendungsbegleitende Datenerhebungen wird eine strikte Kontrolle von Confoundern gefordert. Das Konzept betont, dass eine unvollständige Erfassung relevanter Begleitfaktoren die Auswertungsergebnisse für eine Nutzenbewertung unbrauchbar machen kann. Daher wird eine prospektive und standardisierte Dokumentation aller Parameter dringend angeraten.

Häufig gestellte Fragen

Welche Vergleichstherapie ist für Talquetamab in der AbD vorgesehen?

Das IQWiG-Konzept sieht eine patientenindividuelle Therapie als Vergleich vor. Diese umfasst eine Auswahl aus verschiedenen zugelassenen Monotherapien und Kombinationen, wie beispielsweise Bortezomib oder Daratumumab.

Welches Register eignet sich für die Datenerhebung zu Talquetamab?

Laut Dokument wird das MYRIAM-Register derzeit als die am besten geeignete primäre Datenquelle angesehen. Es erfordert jedoch noch Anpassungen, wie die verpflichtende Erfassung aller unerwünschten Ereignisse.

Wie lange müssen Patienten in der Registerstudie nachbeobachtet werden?

Es wird eine Beobachtungsdauer von mindestens 24 Monaten pro Person veranschlagt. Dieser Zeitraum gilt als notwendig, um Effekte auf das Gesamtüberleben adäquat beurteilen zu können.

Wie viele Patienten werden für die AbD zu Talquetamab benötigt?

Die Schätzungen zur Fallzahl variieren je nach statistischem Szenario zwischen 100 und 2392 Personen. Für eine adäquate Confounderkontrolle wird jedoch eine Mindestzahl von 100 Erkrankten als zwingend erforderlich erachtet.

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