Nonacog beta pegol (Hämophilie B): Nutzen bei Kindern
Hintergrund
Der vorliegende Bericht des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) bewertet den Zusatznutzen von Nonacog beta pegol. Das Medikament wird zur Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Kindern unter 12 Jahren mit Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel) eingesetzt.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie legte der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) rekombinante oder aus humanem Plasma gewonnene Blutgerinnungsfaktor-IX-Präparate fest. Der pharmazeutische Unternehmer wählte für sein Dossier rekombinante Präparate als Vergleich aus.
Die Bewertung basiert auf den vom Hersteller eingereichten Daten. Ziel ist es, den therapeutischen Stellenwert im deutschen Versorgungsalltag für diese spezifische Altersgruppe zu ermitteln.
Empfehlungen
Der Bericht formuliert folgende zentrale Ergebnisse zur Nutzenbewertung:
Bewertung des Zusatznutzens
Laut IQWiG-Bericht ist ein Zusatznutzen von Nonacog beta pegol nicht belegt. Es liegen keine geeigneten Daten für einen direkten Vergleich mit der zweckmäßigen Vergleichstherapie vor.
Der pharmazeutische Unternehmer reichte zwar die zulassungsbegründenden Studien Paradigm 5 und Paradigm 6 ein. Da es sich hierbei jedoch um einarmige Studien ohne Kontrollgruppe handelt, sind diese für die Ableitung eines Zusatznutzens methodisch nicht geeignet.
Labordiagnostisches Monitoring
Eine routinemäßige Überwachung der Faktor-IX-Aktivität zur Dosisanpassung ist laut Dokument nicht zwingend erforderlich. Falls eine Überwachung stattfindet, werden folgende Methoden empfohlen:
-
Bevorzugter Einsatz eines chromogenen Tests
-
Alternativ ein Einstufen-Gerinnungstest mit einem für Nonacog beta pegol geeigneten aPTT-Reagenz
-
Nutzung eines Referenzlabors, falls die genannten Tests vor Ort nicht verfügbar sind
Zudem wird darauf hingewiesen, dass bei residualen Faktor-IX-Spiegeln ein Interferenzrisiko bei der Nijmegen-Modifikation des Bethesda-Tests besteht. Ein Vorwärmschritt oder eine Auswaschung wird empfohlen, um niedrigtitrige Inhibitoren sicher zu erkennen.
Dosierung
Die im Bericht zitierte Fachinformation gibt folgende Dosierungsempfehlung an:
| Indikation | Altersgruppe | Empfohlene Dosierung |
|---|---|---|
| Prophylaxe | Kinder < 12 Jahre | 40 I.E./kg Körpergewicht einmal wöchentlich |
Dosis und Dauer einer Bedarfsbehandlung hängen laut Dokument von Ort und Schweregrad der Blutung sowie der Art des chirurgischen Eingriffs ab.
Kontraindikationen
Der Bericht zitiert folgende Warnhinweise und Risiken aus der Fachinformation:
-
Allergische Reaktionen: Überempfindlichkeitsreaktionen und Anaphylaxie sind möglich, da das Produkt Spuren von Hamsterproteinen enthält.
-
Hemmkörperbildung: Nach wiederholter Behandlung können sich neutralisierende Antikörper (Inhibitoren) bilden.
-
Thrombotische Komplikationen: Ein erhöhtes Risiko besteht insbesondere bei Lebererkrankungen, postoperativ, bei Säuglingen oder bei Neigung zu Verbrauchskoagulopathie.
-
Kardiovaskuläres Risiko: Bei bestehenden Risikofaktoren kann die Substitutionstherapie das kardiovaskuläre Risiko erhöhen.
💡Praxis-Tipp
Ein wichtiger labordiagnostischer Hinweis des Berichts betrifft die Überwachung der Faktor-IX-Aktivität. Aufgrund einer Interferenz des enthaltenen Polyethylenglycols (PEG) mit verschiedenen aPTT-Reagenzien im Einstufen-Gerinnungstest wird primär der Einsatz eines chromogenen Tests empfohlen, um verfälschte Messergebnisse zu vermeiden.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG-Bericht ist ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt. Es fehlten direkt vergleichende randomisierte kontrollierte Studien für diese Bewertung.
Die zitierte Fachinformation empfiehlt für Kinder unter 12 Jahren eine Dosis von 40 I.E. pro kg Körpergewicht. Die Verabreichung erfolgt einmal wöchentlich.
Eine routinemäßige Überwachung der Faktor-IX-Aktivität zur Dosisanpassung ist laut Dokument nicht erforderlich. Im klinischen Studienprogramm wurden keine Dosisanpassungen vorgenommen.
Es wird primär ein chromogener Test empfohlen. Falls dieser nicht verfügbar ist, sollte ein Einstufen-Gerinnungstest mit einem spezifisch für das Präparat geeigneten aPTT-Reagenz verwendet werden.
War diese Zusammenfassung hilfreich?
Quelle: IQWiG A23-90: Nonacog beta pegol (Hämophilie B, Kinder < 12 Jahre) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V (IQWiG, 2023). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
Verwandte Leitlinien
IQWiG A17-57: Nonacog beta pegol (Hämophilie B) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V
IQWiG A23-77: Eftrenonacog alfa (Hämophilie B) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V
IQWiG A21-137: Albutrepenonacog alfa (Hämophilie B) - Bewertung gemäß § 35a SGB V
IQWiG A23-10: Emicizumab (Hämophilie A) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V
IQWiG A19-58: Turoctocog alfa pegol - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V
ClariMed durchsucht alle medizinischen Leitlinien
AWMF, NVL, NICE, WHO, ESC, KDIGO - Quellenzitiert, kostenlos. Speichern Sie Ihren Verlauf auf allen Geräten mit einem kostenlosen Konto.
Kostenloses Konto erstellen