Maralixibat (Livmarli): Therapie der PFIC ab 3 Monaten
Hintergrund
Diese Zusammenfassung basiert auf den administrativen Eckdaten des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA). Das Verfahren behandelt die formale Nutzenbewertung des Wirkstoffs Maralixibat (Handelsname Livmarli).
Das Anwendungsgebiet umfasst die progressive familiäre intrahepatische Cholestase (PFIC) bei Betroffenen ab einem Alter von 3 Monaten. Bei PFIC handelt es sich um eine Gruppe seltener, genetisch bedingter Lebererkrankungen, die zu einem gestörten Gallenabfluss und in der Folge zu schweren Leberschäden führen.
Maralixibat ist als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug) eingestuft. Das Nutzenbewertungsverfahren nach § 35a SGB V wurde im Februar 2025 offiziell abgeschlossen.
Empfehlungen
Die vorliegenden Dokumente des G-BA beschreiben den formalen Ablauf der Nutzenbewertung. Da der Quelltext eine rein administrative Übersicht darstellt, sind die spezifischen Ergebnisse zum Ausmaß des Zusatznutzens sowie die zugrundeliegende klinische Evidenz nicht im Text aufgeführt, sondern in den verlinkten Beschlussdokumenten hinterlegt.
Gegenstand der Bewertung
Laut G-BA umfasst das Bewertungsverfahren folgende Eckpunkte:
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Den Wirkstoff Maralixibat (Livmarli) aus dem therapeutischen Gebiet der Cholestase.
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Das neue Anwendungsgebiet der progressiven familiären intrahepatischen Cholestase (PFIC).
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Die Zielgruppe von Betroffenen ab einem Alter von 3 Monaten.
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Den Status des Medikaments als Orphan Drug (Arzneimittel für seltene Leiden).
Verfahrensablauf und Beschlussfassung
Der G-BA dokumentiert den Abschluss des Verfahrens mit der Beschlussfassung vom 06.02.2025. Der Beschluss trat am selben Tag in Kraft.
Die finale Bewertung stützt sich laut Dokumentation auf folgende Grundlagen:
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Die eingereichten Dossiers (Module 1 bis 4) des pharmazeutischen Unternehmers.
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Die Bewertung der Therapiekosten und Patientenzahlen durch das IQWiG.
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Die schriftlichen und mündlichen Stellungnahmen aus dem Anhörungsverfahren.
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Die tragenden Gründe und die zusammenfassende Dokumentation des G-BA-Beschlusses.
💡Praxis-Tipp
Da der vorliegende Quelltext lediglich die administrativen Fristen abbildet, wird empfohlen, für die klinische Evidenz und das genaue Ausmaß des festgestellten Zusatznutzens die vollständigen Beschlussdokumente (Tragende Gründe) des G-BA vom 06.02.2025 zu konsultieren.
Häufig gestellte Fragen
Die Nutzenbewertung umfasst das neue Anwendungsgebiet der progressiven familiären intrahepatischen Cholestase (PFIC). Die Zielgruppe beschränkt sich auf Betroffene ab einem Alter von 3 Monaten.
Der Wirkstoff ist als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug) eingestuft. Die Bewertung erfolgt nach den entsprechenden Sonderregelungen der Verfahrensordnung.
Der G-BA hat das Verfahren mit der Beschlussfassung am 06.02.2025 offiziell abgeschlossen. Der Beschluss trat am selben Tag in Kraft.
Die Entscheidung stützt sich auf die Dossiers des pharmazeutischen Unternehmers sowie die Einschätzungen des IQWiG zu Therapiekosten und Patientenzahlen. Zudem flossen schriftliche und mündliche Stellungnahmen in die Bewertung ein.
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Quelle: G-BA Nutzenbewertung: Maralixibat (Neues Anwendungsgebiet: progressive familiäre intrahepatische Cholestase (PFIC), ≥ 3 Monate) (G-BA, 2024). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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