Malignes Gliom bei Kindern: Dabrafenib & Trametinib
Hintergrund
Der vorliegende IQWiG-Bericht (G24-07/G24-08) umfasst die Dossierbewertung von Dabrafenib (Finlee) und Trametinib (Spexotras). Es handelt sich um eine Bewertung gemäß § 35a SGB V für Orphan Drugs.
Da bei Orphan Drugs der medizinische Zusatznutzen bereits durch die Zulassung als belegt gilt, beschränkt sich der Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) auf spezifische Aspekte. Bewertet werden ausschließlich die Angaben zur Anzahl der Patienten in der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) sowie die Therapiekosten.
Die Bewertung bezieht sich auf pädiatrische Patienten ab einem Alter von einem Jahr mit niedriggradig (LGG) oder hochgradig malignem Gliom (HGG). Voraussetzung ist in beiden Anwendungsgebieten das Vorliegen einer BRAF-V600E-Mutation.
Empfehlungen
Der Bericht bewertet die vom pharmazeutischen Unternehmer vorgelegten Zahlen zu Patientenpopulationen und Kosten wie folgt:
Niedriggradig malignes Gliom (LGG)
Für das Anwendungsgebiet des LGG bei Kindern, die eine systemische Therapie benötigen, wird die GKV-Zielpopulation auf 6 bis 91 Patienten geschätzt. Der Bericht stuft diese Angabe jedoch als mit Unsicherheit behaftet ein.
Gründe für die Unsicherheit sind laut Bericht unter anderem:
-
Fehlende Berücksichtigung von Patienten mit erneutem Therapiebedarf in der unteren Grenze
-
Kein Ausschluss von verstorbenen oder geheilten Patienten in der oberen Grenze
-
Unklare Übertragbarkeit von Anteilswerten aus abweichenden Populationen
Hochgradig malignes Gliom (HGG)
Bei Patienten mit HGG, die zuvor mindestens eine Strahlen- oder Chemotherapie erhalten haben, wird die GKV-Zielpopulation auf 1 bis 24 Patienten geschätzt. Auch diese Angabe wird als mit Unsicherheit behaftet bewertet.
Die methodischen Unsicherheiten begründen sich laut Bericht durch:
-
Fehlende Literaturquellen zur Nachvollziehbarkeit der Anteilswerte
-
Veranschlagung von Sterberaten, die sich auf bestimmte histologische Subtypen beschränken
-
Implizite Gleichsetzung einer Vortherapie mit einem Krankheitsprogress innerhalb von 12 Monaten
Therapiekosten
Die Jahrestherapiekosten für die Kombinationstherapie werden auf 27.636,28 Euro bis 196.280,86 Euro pro Patient geschätzt. Hinzu kommen Kosten für zusätzlich notwendige GKV-Leistungen wie spezifische Kontrolluntersuchungen.
Dosierung
Die Dosierung richtet sich nach dem Körpergewicht der pädiatrischen Patienten. Die Behandlung wird laut Fachinformation bis zur Krankheitsprogression oder bis zum Auftreten einer nicht tolerierbaren Toxizität fortgeführt.
| Wirkstoff | Applikationshäufigkeit | Dosierungsbasis |
|---|---|---|
| Dabrafenib (Finlee) | 2-mal täglich | Körpergewicht (min. 8-9 kg bis ≥ 51 kg) |
| Trametinib (Spexotras) | 1-mal täglich | Körpergewicht (min. 8 kg bis ≥ 51 kg) |
💡Praxis-Tipp
Bei der Verordnung der Kombinationstherapie aus Dabrafenib und Trametinib fallen zusätzlich notwendige GKV-Leistungen für Kontrolluntersuchungen an. Der Bericht weist darauf hin, dass neben der Messung der Serum-Kreatinin-Werte auch die Beurteilung der linksventrikulären Auswurffraktion erforderlich ist. Leberfunktionskontrollen gelten hingegen laut Fachinformation lediglich als empfohlen und fließen daher nicht in die zwingend notwendigen Leistungskosten ein.
Häufig gestellte Fragen
Laut Bericht ist die Therapie für pädiatrische Patienten ab einem Alter von 1 Jahr zugelassen. Voraussetzung ist das Vorliegen einer BRAF-V600E-Mutation.
Der Bericht schätzt die reinen Arzneimittelkosten auf etwa 27.600 bis 196.200 Euro pro Jahr und Patient. Die exakten Kosten variieren abhängig vom Körpergewicht und der daraus resultierenden Dosierung.
Gemäß den zitierten Fachinformationen wird die Behandlung bis zur Krankheitsprogression fortgeführt. Ein Abbruch erfolgt auch beim Auftreten einer nicht tolerierbaren Toxizität.
Für das niedriggradig maligne Gliom schätzt der Bericht die GKV-Zielpopulation auf 6 bis 91 Patienten. Beim hochgradig malignen Gliom geht die Bewertung von 1 bis 24 infrage kommenden Patienten aus, wobei beide Schätzungen methodische Unsicherheiten aufweisen.
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Quelle: IQWiG G24-07: Dabrafenib (hochgradiges malignes Gliom bei pädiatrischen Patientinnen und Patienten ab einem Alter von 1 Jahr, in Kombination mit (IQWiG, 2024). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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