Anwendungsbegleitende Datenerhebung (AbD): IQWiG-Konzept
Hintergrund
Der IQWiG-Bericht A21-37 (2022) befasst sich mit der Generierung versorgungsnaher Daten zur Nutzenbewertung nach § 35a SGB V. Im Fokus steht die anwendungsbegleitende Datenerhebung (AbD) in Situationen, in denen mehrere Arzneimittel derselben Wirkstoffklasse auf den Markt kommen.
Um die praktische Durchführbarkeit zu prüfen, wurde das Konzept beispielhaft für CAR-T-Zelltherapien bei B-Zell-Lymphomen (DLBCL, PMBCL, FL3B) entwickelt. Es handelt sich hierbei um ein methodisches Konzeptpapier und nicht um eine klinische Behandlungsleitlinie.
Ziel der beschriebenen Methodik ist es, Evidenzlücken zu schließen und den Zusatznutzen neuer Therapien im Vergleich zu bestehenden Behandlungsalternativen quantifizieren zu können.
Empfehlungen
Der Bericht formuliert folgende methodische Kernaspekte für die anwendungsbegleitende Datenerhebung:
Studiendesign und Plattform-Studien
Laut IQWiG wird für die Untersuchung mehrerer Wirkstoffe einer Klasse die Durchführung einer adaptiven Plattform-Studie empfohlen. Dieses Design bietet für die Datenerhebung entscheidende Vorteile:
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Sukzessive Einführung neuer Wirkstoffe als zusätzliche Studienarme
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Nutzung einer gemeinsamen Kontrollgruppe (zweckmäßige Vergleichstherapie)
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Kontrollierte Beendigung einzelner Studienarme bei ausreichender Datenlage
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Anpassung der Kontrollgruppe, falls sich die Standardtherapie ändert
Studienplanung und Infrastruktur
Für die Planung wird ein wirkstoffübergreifendes Master-Protokoll mit spezifischen Protokoll-Appendizes für die einzelnen Interventionen gefordert. Dies stellt eine konsistente Methodik über verschiedene Vergleiche hinweg sicher.
Zudem wird betont, dass die Datenerhebung nicht nur die neuen Arzneimittel, sondern auch alle verfügbaren Therapiealternativen umfassen muss.
Bewertung bestehender Register
Am Beispiel der CAR-T-Zelltherapien wurde die Eignung bestehender Register als Datenquelle geprüft. Der Bericht kommt zu dem Schluss, dass aktuelle Register nicht ohne grundlegende Anpassungen für eine AbD geeignet sind:
| Register | Erfasste Population | Limitierungen für die AbD |
|---|---|---|
| EBMT-Register | Personen mit Stammzell- oder Zelltherapie | Fehlende Daten zu medikamentösen Therapiealternativen (z. B. Immunchemotherapie) |
| Klinische Krebsregister | Onkologische Diagnosen gemäß Basis-Datensatz | Starrer Datensatz, fehlende patientenberichtete Endpunkte, länderspezifische Unterschiede |
Evidenzlücken bei CAR-T-Zelltherapien
Für die 3. Therapielinie bei B-Zell-Lymphomen bestehen laut Bericht erhebliche Evidenzlücken, da zulassungsrelevante Studien meist einarmig durchgeführt werden. Es fehlen insbesondere direkte Vergleichsstudien zwischen den verschiedenen CAR-T-Zellprodukten.
💡Praxis-Tipp
Bei der Planung von Studien zur Nutzenbewertung weist das IQWiG darauf hin, dass etablierte Register wie das EBMT-Register oder klinische Krebsregister derzeit nicht ohne Weiteres als alleinige Datenquelle für eine anwendungsbegleitende Datenerhebung ausreichen. Es wird hervorgehoben, dass für aussagekräftige Vergleiche zwingend auch Daten zu medikamentösen Standardtherapien und patientenberichteten Endpunkten systematisch erfasst werden müssen.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG handelt es sich um ein Studiendesign, das die gleichzeitige Prüfung verschiedener Interventionen gegen eine gemeinsame Kontrollgruppe ermöglicht. Es erlaubt zudem die flexible Aufnahme neuer Wirkstoffe oder die Beendigung einzelner Studienarme.
Der Bericht stellt fest, dass das EBMT-Register als reines Prozedurenregister nur zelluläre Therapien erfasst. Daten zu wichtigen medikamentösen Therapiealternativen wie der Immunchemotherapie fehlen dort jedoch.
Das Konzept bezieht sich beispielhaft auf erwachsene Personen mit B-Zell-Lymphomen. Konkret werden das diffus großzellige B-Zell-Lymphom (DLBCL), das primär mediastinale B-Zell-Lymphom (PMBCL) und das follikuläre Lymphom Grad 3B (FL3B) genannt.
Das IQWiG beschreibt die Nutzung eines Master-Protokolls für die generellen, interventionsunabhängigen Komponenten. Spezifische Aspekte der einzelnen Wirkstoffe werden in separaten Protokoll-Appendizes geregelt.
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Quelle: IQWiG A21-37: Wissenschaftliche Ausarbeitung eines Konzeptes zur Generierung versorgungsnaher Daten und deren Auswertung zum Zwecke der (IQWiG, 2022). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.