Andexanet alfa bei Blutungen: IQWiG-Nutzenbewertung
Hintergrund
Der Bericht des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) bewertet den Zusatznutzen von Andexanet alfa. Das Medikament wird bei lebensbedrohlichen oder nicht beherrschbaren Blutungen eingesetzt.
Die Zielgruppe umfasst erwachsene Personen, die mit einem direkten Faktor-Xa-Inhibitor (Apixaban oder Rivaroxaban) behandelt werden. Bei diesen muss eine sofortige Aufhebung der Antikoagulation medizinisch zwingend erforderlich sein.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) eine optimierte Standardtherapie festgelegt. Diese umfasst intensivmedizinische Maßnahmen wie die Gabe von Blutprodukten, Flüssigkeitssubstitution oder Prothrombinkonzentraten.
Empfehlungen
Bewertung der Evidenzlage
Laut IQWiG-Bericht liegen aktuell keine randomisierten kontrollierten Studien (RCT) vor, die einen direkten Vergleich mit der zweckmäßigen Vergleichstherapie ermöglichen. Der pharmazeutische Unternehmer reichte lediglich Daten aus der einarmigen Zulassungsstudie ANNEXA-4 ein.
Diese wurden deskriptiv mit 18 Beobachtungsstudien zur Standardtherapie verglichen. Das IQWiG stuft diesen Vergleich als methodisch ungeeignet ein.
Methodische Einschränkungen
Der Bericht nennt mehrere Gründe, warum die vorgelegten Daten keinen Zusatznutzen belegen können:
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Endpunkte wie "erneute Blutungen" wurden in den Studien völlig unterschiedlich definiert und erfasst.
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Die Mortalität wird stark vom Ort und der Schwere der Blutung sowie von Vorerkrankungen beeinflusst.
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Beobachtete Unterschiede können allein durch systematische Verzerrungen und unterschiedliche Patientenkollektive bedingt sein.
Fazit zum Zusatznutzen
Aufgrund der unzureichenden Datenlage formuliert der Bericht folgendes Fazit:
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Ein Zusatznutzen von Andexanet alfa gegenüber der optimierten Standardtherapie ist nicht belegt.
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Es wird auf eine laufende randomisierte kontrollierte Studie (RCT 18-513) verwiesen.
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Deren Ergebnisse werden voraussichtlich für das Jahr 2023 erwartet und könnten eine neue Bewertungsgrundlage bieten.
💡Praxis-Tipp
Laut IQWiG-Bericht ist bei der Anwendung von Andexanet alfa zu berücksichtigen, dass ein Zusatznutzen gegenüber einer optimierten Standardtherapie (wie Prothrombinkonzentraten) aktuell wissenschaftlich nicht belegt ist. Es wird darauf hingewiesen, dass die bisherigen Daten aus einarmigen Studien stammen und systematische Verzerrungen aufweisen können. Belastbare Ergebnisse aus randomisierten Studien werden erst für das Jahr 2023 erwartet.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG ist das Medikament für Erwachsene zugelassen, die mit Apixaban oder Rivaroxaban behandelt werden. Es kommt zum Einsatz, wenn aufgrund lebensbedrohlicher Blutungen eine Aufhebung der Antikoagulation erforderlich ist.
Der aktuelle Bericht stellt fest, dass ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt ist. Die vorgelegten Daten aus einarmigen Studien wurden als methodisch unzureichend eingestuft.
Als Vergleichstherapie wird eine optimierte Standardtherapie definiert. Diese umfasst laut Bericht intensivmedizinische Maßnahmen wie die Gabe von Blutprodukten, Flüssigkeitssubstitution oder Prothrombinkonzentraten.
Es wird auf eine laufende randomisierte kontrollierte Studie (RCT 18-513) verwiesen. Deren Abschluss und die Vorlage der Ergebnisse werden voraussichtlich für das Jahr 2023 erwartet.
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Quelle: IQWiG A19-76: Andexanet alfa (Akute schwere Blutungen) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V (IQWiG, 2019). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.