Epcoritamab (follikuläres Lymphom): AbD-Anforderungen
Hintergrund
Das IQWiG-Konzept A24-40 definiert die methodischen Anforderungen an eine anwendungsbegleitende Datenerhebung (AbD) für Epcoritamab. Der Wirkstoff wird zur Behandlung von Erwachsenen mit rezidiviertem oder refraktärem follikulärem Lymphom nach mindestens zwei systemischen Vortherapien eingesetzt.
Da zum Zeitpunkt der Konzepterstellung keine vergleichenden Daten für Epcoritamab als Monotherapie gegenüber bestehenden Therapiealternativen vorliegen, soll die AbD diese Evidenzlücke schließen. Ziel ist die Beurteilung des langfristigen Zusatznutzens und -schadens.
Follikuläre Lymphome des Grades 3B sind von dieser Betrachtung ausgeschlossen, da sie zu den aggressiven Lymphomen gezählt werden. Zudem wird vorausgesetzt, dass eine Indikation für eine systemische Therapie besteht und eine abwartende Strategie ("Watch & Wait") nicht in Betracht kommt.
Empfehlungen
Das IQWiG formuliert folgende Kernanforderungen an die anwendungsbegleitende Datenerhebung:
Studiendesign und Datenquellen
Es wird eine vergleichende Registerstudie ohne Randomisierung empfohlen. Als primäre Datenquellen kommen das MZoL-FL-Register und das RUBIN-Register infrage, sofern notwendige Anpassungen vorgenommen werden.
Um eine ausreichende Rekrutierung und Repräsentativität zu gewährleisten, wird eine gemeinsame Nutzung beider Register empfohlen. Dabei muss eine Doppelerfassung von Personen ausgeschlossen werden.
Vergleichstherapie und Endpunkte
Die Datenerhebung erfordert einen Vergleich von Epcoritamab mit einer patientenindividuellen Therapie. Folgende Therapieoptionen werden als zweckmäßige Vergleichstherapie definiert:
| Therapieoption | Anmerkung |
|---|---|
| Bendamustin + Obinutuzumab | Gefolgt von Obinutuzumab-Erhaltungstherapie |
| Lenalidomid + Rituximab | Patientenindividuelle Auswahl |
| Rituximab-Monotherapie | Patientenindividuelle Auswahl |
| Mosunetuzumab | Patientenindividuelle Auswahl |
| Tisagenlecleucel | Patientenindividuelle Auswahl |
Als relevante Endpunkte nennt das Konzept das Gesamtüberleben, die Morbidität (Symptomatik), die gesundheitsbezogene Lebensqualität sowie unerwünschte Ereignisse.
Dauer und Umfang
Zur Beobachtung deutlicher Effekte auf das Gesamtüberleben wird eine Nachbeobachtungszeit von mindestens 36 Monaten empfohlen. Dies gilt gleichermaßen für Endpunkte der Symptomatik.
Aufgrund methodischer Anforderungen an vergleichende Studien ohne Randomisierung müssen mindestens 100 Personen eingeschlossen werden. Eine exakte Fallzahlschätzung war mangels Daten nicht möglich.
Auswertung und Methodik
Für die Auswertung wird ein detaillierter statistischer Analyseplan (SAP) gefordert. Zur Adjustierung von Confoundern wird primär die Propensity-Score-Methode empfohlen.
Das Konzept rät dazu, die Datenerhebung mit einer parallel geplanten AbD für Odronextamab zu harmonisieren. Eine Durchführung als adaptive Plattformstudie mit einer gemeinsamen Kontrollgruppe wird als sinnvolle Option erachtet.
💡Praxis-Tipp
Bei der Dokumentation in den Registern wird eine exakte Erfassung des Zeitpunkts der Therapieentscheidung gefordert. Dies ist besonders relevant, wenn als Vergleichstherapie eine CAR-T-Zelltherapie wie Tisagenlecleucel gewählt wird, da hier bereits vor der eigentlichen Applikation vorbereitende Maßnahmen wie eine Leukapherese stattfinden.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG kommen das MZoL-FL-Register und das RUBIN-Register als primäre Datenquellen in Betracht. Beide Register erfordern jedoch noch methodische Anpassungen, wie etwa die systematische Erfassung von patientenberichteten Endpunkten (PROs) und unerwünschten Ereignissen.
Das Konzept empfiehlt eine Nachbeobachtungszeit von mindestens 36 Monaten. Dieser Zeitraum wird als notwendig erachtet, um aussagekräftige Effekte beim Gesamtüberleben und der Symptomatik zu erfassen.
Die zweckmäßige Vergleichstherapie besteht aus einer patientenindividuellen Auswahl. Zu den Optionen gehören unter anderem Mosunetuzumab, Tisagenlecleucel oder Kombinationen wie Lenalidomid plus Rituximab.
Für Odronextamab ist im selben Anwendungsgebiet ebenfalls eine AbD geplant. Das IQWiG rät zu einer einheitlichen Datenerhebung, um die Behandelten unter der Vergleichstherapie als gemeinsame Kontrollgruppe für beide Wirkstoffe nutzen zu können.
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Quelle: IQWiG A24-40: Konzept für eine anwendungsbegleitende Datenerhebung – Epcoritamab (rezidiviertes oder refraktäres follikuläres Lymphom) (IQWiG, 2025). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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