Atypisches HUS: IQWiG-Bewertung zu Ravulizumab
Hintergrund
Die IQWiG-Dossierbewertung untersucht den Wirkstoff Ravulizumab zur Behandlung des atypischen hämolytisch-urämischen Syndroms (aHUS). Die Zielgruppe umfasst Patienten ab einem Körpergewicht von 10 kg.
Dies gilt für Personen, die zuvor nicht mit Komplementinhibitoren behandelt wurden oder die bereits mindestens drei Monate Eculizumab erhielten und darauf ansprachen.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) Eculizumab festgelegt. Es wird vorausgesetzt, dass in beiden Behandlungsarmen unterstützende Maßnahmen durchgeführt werden.
Empfehlungen
Studienlage
Der Bewertung liegen keine randomisierten kontrollierten Studien (RCTs) zugrunde. Der pharmazeutische Unternehmer reichte stattdessen Daten aus einarmigen Studien ein.
Laut IQWiG fehlt es diesen Studien an Vergleichbarkeit aufgrund folgender Unterschiede:
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Die Patientenpopulationen weisen unklare Differenzen auf.
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Eine Plasmatherapie war in den Ravulizumab-Studien ausgeschlossen.
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In den Eculizumab-Studien war eine Plasmatherapie hingegen erlaubt.
Zusatznutzen
Aufgrund der ungeeigneten Datenbasis lässt sich kein direkter Vergleich zwischen den beiden Wirkstoffen ziehen. Die beobachteten Effekte sind nicht ausreichend, um systematische Verzerrungen auszuschließen.
Das IQWiG kommt zu folgendem Schluss:
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Ein Zusatznutzen von Ravulizumab gegenüber Eculizumab ist nicht belegt.
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Dies gilt sowohl für therapienaive als auch für vorbehandelte Patienten.
Jahrestherapiekosten
Die reinen Arzneimittelkosten für Ravulizumab werden auf 71.838 bis 389.980 Euro pro Patient und Jahr geschätzt. Die Kosten für die Vergleichstherapie Eculizumab liegen zwischen 80.888 und 571.613 Euro.
Dosierung
Die Dosierung von Ravulizumab erfolgt körpergewichtsabhängig als intravenöse Infusion. Der Bericht zitiert folgendes Schema für die Initial- und Erhaltungsdosis:
| Körpergewicht | Initialdosis (Tag 1) | Erhaltungsdosis (ab Tag 15) | Intervall |
|---|---|---|---|
| 10 bis < 20 kg | 600 mg | 600 mg | alle 4 Wochen |
| 20 bis < 30 kg | 900 mg | 2100 mg | alle 8 Wochen |
| 30 bis < 40 kg | 1200 mg | 2700 mg | alle 8 Wochen |
| 40 bis < 60 kg | 2400 mg | 3000 mg | alle 8 Wochen |
| 60 bis < 100 kg | 2700 mg | 3300 mg | alle 8 Wochen |
| ab 100 kg | 3000 mg | 3600 mg | alle 8 Wochen |
Bei Patienten, die von Eculizumab auf Ravulizumab umgestellt werden, erfolgt die Initialdosis zwei Wochen nach der letzten Eculizumab-Infusion.
Kontraindikationen
Laut Fachinformation ist das Risiko einer Meningokokkeninfektion ein wichtiges identifiziertes Risiko der Therapie. Vor Behandlungsbeginn ist eine Impfung gegen Meningokokken zwingend erforderlich.
Zudem fehlen bislang ausreichende Informationen zur Anwendung von Ravulizumab bei schwangeren und stillenden Frauen.
💡Praxis-Tipp
Vor Beginn der Therapie mit Ravulizumab muss zwingend auf einen ausreichenden Impfschutz gegen Meningokokken geachtet werden. Erfolgt die Impfung weniger als zwei Wochen vor der ersten Infusion, wird laut Fachinformation eine adäquate Antibiotikaprophylaxe für zwei Wochen nach der Impfung gefordert. Es wird empfohlen, Patienten engmaschig auf mögliche Infektionszeichen zu überwachen.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG-Dossierbewertung ist ein Zusatznutzen von Ravulizumab gegenüber Eculizumab nicht belegt. Dies wird mit dem Fehlen geeigneter vergleichender Studiendaten begründet.
Die Dosierung erfolgt körpergewichtsabhängig als intravenöse Infusion. Nach einer Initialdosis wird die Erhaltungsdosis bei Patienten ab 20 kg in der Regel alle 8 Wochen verabreicht.
Die reinen Arzneimittelkosten belaufen sich laut Bericht auf etwa 71.800 bis 390.000 Euro pro Jahr. Die genauen Kosten variieren stark in Abhängigkeit vom Körpergewicht des Patienten.
Es wird eine vorherige Impfung gegen Meningokokken gefordert. Bei Kindern sind in den Studien zusätzlich Impfungen gegen Haemophilus influenzae Typ b und Pneumokokken vorgesehen gewesen.
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Quelle: IQWiG A20-68: Ravulizumab (atypisches hämolytisch-urämisches Syndrom) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V (IQWiG, 2020). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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