Der aktuelle Cochrane-Review (2020) untersucht die Wirksamkeit und Verträglichkeit von Stiripentol als Zusatztherapie (Add-on) bei Patienten mit pharmakoresistenter fokaler Epilepsie.

Was hat sich geaendert?

Die Literatursuche ergab keine neuen Studien seit der letzten Version, sodass die Ergebnisse auf einer einzigen Studie mit 32 Kindern basieren:

• Kein Wirksamkeitsnachweis: Es gibt keine klare Evidenz für eine Reduktion der Anfallsfrequenz oder für Anfallsfreiheit.
• Erhöhtes Nebenwirkungsrisiko: Die Gesamtzahl der unerwünschten Ereignisse ist unter Stiripentol signifikant höher als unter Placebo.
• Keine Empfehlung: Die Anwendung von Stiripentol bei pharmakoresistenter fokaler Epilepsie kann durch die aktuelle Datenlage nicht gestützt werden.

Neue Empfehlungen im Detail

Die Analyse stützt sich auf sehr begrenzte Daten (Evidenz von niedriger Vertrauenswürdigkeit). Die einzige eingeschlossene Studie nutzte ein "Responder-angereichertes" Design, was die externe Validität stark einschränkt. Zudem haben Carry-over- und Absetzeffekte wahrscheinlich die Ergebnisse zur Anfallsfrequenz beeinflusst.

Wirksamkeit (Stiripentol vs. Placebo)

Sicherheit und Verträglichkeit

Stiripentol führte zu einem größeren Risiko für Nebenwirkungen insgesamt (RR 2.65, 95 % KI 1.08 bis 6.47). Bei der Betrachtung spezifischer unerwünschter Ereignisse zeigten sich sehr weite Konfidenzintervalle:

• Neurologische Nebenwirkungen: RR 2.65 (95 % KI 0.88 bis 8.01)
• Gastrointestinale Nebenwirkungen: RR 11.56 (95 % KI 0.71 bis 189.36)

Zudem gab es keine klare Reduktion des Risikos für einen Studienabbruch (RR 0.66, 95 % KI 0.30 bis 1.47). Die Abbruchraten waren in beiden Gruppen hoch (35,0 % unter Placebo und 53,3 % unter Stiripentol).

Was bleibt gleich?

Da keine neuen Studien identifiziert wurden, bleiben die Schlussfolgerungen unverändert: Es können keine Rückschlüsse gezogen werden, die den Einsatz von Stiripentol als Add-on-Behandlung bei pharmakoresistenter fokaler Epilepsie unterstützen. Stiripentol bleibt primär eine Therapieoption für das Dravet-Syndrom (Zulassung durch die EMA 2007). Es werden dringend weitere große, randomisierte und gut durchgeführte Studien benötigt.