Pirfenidon (IPF): Indikation und Leitlinien-Empfehlung
Hintergrund
Der IQWiG-Bericht A11-18 bewertet den Zusatznutzen von Pirfenidon bei Erwachsenen mit leichter bis mittelschwerer idiopathischer pulmonaler Fibrose (IPF). Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) "Best Supportive Care" (BSC) festgelegt.
Da Pirfenidon als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug) zugelassen ist, gilt ein Zusatznutzen formal bereits durch die Zulassung als belegt. Das Institut evaluierte in diesem Verfahren das konkrete Ausmaß dieses Zusatznutzens.
Die Bewertung basiert auf zwei doppelblinden, randomisierten kontrollierten Studien (PIPF-004 und PIPF-006). In diesen wurde die Gabe von Pirfenidon in Kombination mit BSC gegen eine Behandlung mit Placebo und BSC verglichen.
Empfehlungen
Die Dossierbewertung des Instituts kommt zu folgenden Ergebnissen bezüglich der patientenrelevanten Endpunkte:
Mortalität und Lebensqualität
Laut Bericht zeigt die Analyse zur Gesamtmortalität keinen statistisch signifikanten Unterschied zwischen den Behandlungsgruppen. Ein Zusatznutzen für das Gesamtüberleben ist somit nicht belegt.
Auch für die gesundheitsbezogene Lebensqualität, gemessen mit den Fragebögen SGRQ und WHO QoL, lässt sich aus den Daten kein Zusatznutzen ableiten. Gleiches gilt für die Notwendigkeit einer Sauerstoffversorgung.
Morbidität und Belastbarkeit
Die körperliche Belastbarkeit der Betroffenen wurde in den Studien mithilfe der 6-Minuten-Gehstrecke dokumentiert. Hierbei ergaben sich folgende Resultate:
-
Es zeigt sich ein statistisch signifikanter Vorteil zugunsten der Verum-Gruppe bei der Vermeidung einer Verschlechterung der Gehstrecke um mindestens 50 Meter.
-
Aufgrund methodischer Einschränkungen, wie der post-hoc-Definition des Kriteriums, wird die Ergebnissicherheit herabgestuft.
-
Das Institut leitet daraus einen Hinweis auf einen geringen Zusatznutzen bezüglich der Belastbarkeit ab.
Unerwünschte Ereignisse
Die Auswertung der Nebenwirkungen zeigt laut Bericht einen Beleg für einen größeren Schaden unter der Therapie mit dem Wirkstoff. Dies betrifft insbesondere folgende Bereiche:
-
Häufigere Therapieabbrüche wegen unerwünschter Ereignisse (Ausmaß: gering).
-
Vermehrtes Auftreten von unerwünschten Ereignissen des Gastrointestinaltrakts (Ausmaß: gering).
-
Signifikant häufigere unerwünschte Ereignisse der Haut und des Unterhautzellgewebes (Ausmaß: beträchtlich).
Dosierung
Der Bericht bezieht sich auf die in den Zulassungsstudien verwendete und zugelassene Dosierung des Wirkstoffs.
| Wirkstoff | Indikation | Zugelassene Tagesdosis |
|---|---|---|
| Pirfenidon | Leichte bis mittelschwere IPF | 2403 mg/Tag |
Kontraindikationen
Der Bericht zitiert wichtige Sicherheitsinformationen zur Anwendung:
-
Der Wirkstoff ist bei stark eingeschränkter Leberfunktion oder terminaler Leberinsuffizienz kontraindiziert.
-
Es wird auf das Risiko einer Erhöhung der Serum-Transaminasespiegel hingewiesen.
-
Wegen möglicher Photosensibilität wird empfohlen, direkte Sonneneinstrahlung zu meiden und Lichtschutzmaßnahmen anzuwenden.
💡Praxis-Tipp
Laut Bericht ist vor und während der Therapie eine regelmäßige Kontrolle der Leberfunktionswerte erforderlich. Zudem wird betont, dass Betroffene aufgrund der signifikant erhöhten Rate an Hautreaktionen konsequent auf UV-Schutzmaßnahmen hingewiesen werden sollten.
Häufig gestellte Fragen
Die IQWiG-Bewertung sieht einen Hinweis auf einen geringen Zusatznutzen im Bereich der körperlichen Belastbarkeit, gemessen an der 6-Minuten-Gehstrecke. Für die Gesamtmortalität und die Lebensqualität ist laut Bericht kein Zusatznutzen belegt.
Der Bericht stellt einen Beleg für einen größeren Schaden durch gastrointestinale Ereignisse sowie Hautreaktionen fest. Letztere werden in ihrem Ausmaß als beträchtlich eingestuft.
Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat Best Supportive Care (BSC) als zweckmäßige Vergleichstherapie festgelegt. Diese umfasst eine patientenindividuell optimierte, unterstützende Behandlung zur Symptomlinderung.
In der für die Nutzenbewertung relevanten Studie wurde der Wirkstoff in der zugelassenen Dosis von 2403 mg pro Tag eingesetzt. Niedriger dosierte Studienarme flossen nicht in die Bewertung ein.
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Quelle: IQWiG A11-18: Pirfenidon - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V (Dossierbewertung) (IQWiG, 2011). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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