Pemigatinib (Cholangiokarzinom): Indikation & Therapie
Hintergrund
Der IQWiG-Bericht G21-12 bewertet das Arzneimittel Pemigatinib. Es handelt sich um ein sogenanntes Orphan Drug zur Behandlung des lokal fortgeschrittenen oder metastasierten Cholangiokarzinoms.
Die Anwendung ist laut Bericht auf erwachsene Personen mit einer FGFR2-Fusion oder einem FGFR2-Rearrangement beschränkt. Zudem muss die Erkrankung nach mindestens einer vorherigen systemischen Therapielinie fortgeschritten sein.
Aufgrund des Orphan-Drug-Status gilt der medizinische Zusatznutzen bereits durch die Zulassung als belegt. Das IQWiG bewertet in diesem Verfahren ausschließlich die Anzahl der infrage kommenden Personen in der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) sowie die Therapiekosten.
Empfehlungen
Der Bericht fokussiert sich auf die epidemiologische Herleitung und die Kostenanalyse:
Zielpopulation und Epidemiologie
Der pharmazeutische Unternehmer schätzt die GKV-Zielpopulation auf 60 bis 240 Personen. Das IQWiG bewertet diese Herleitung als rechnerisch weitestgehend nachvollziehbar, weist jedoch auf erhebliche Unsicherheiten hin.
Folgende Faktoren könnten laut Bericht zu einer abweichenden Patientenzahl führen:
-
Eine potenziell höhere Rate an FGFR2-Fusionen beim intrahepatischen Cholangiokarzinom (bis zu 45 % statt der angenommenen 13 bis 15 %).
-
Der mögliche Einbezug von Karzinomen der Gallenblase, die in der Schätzung nicht berücksichtigt wurden.
-
Nicht quantifizierbare Über- und Unterschätzungen in den einzelnen Herleitungsschritten der Inzidenz.
Therapiekosten
Die Jahrestherapiekosten für Pemigatinib werden im Bericht auf 153.488,95 Euro pro Person beziffert. Dieser Betrag umfasst die reinen Arzneimittelkosten sowie die Kosten für zusätzlich notwendige GKV-Leistungen.
Zu den zusätzlichen Leistungen zählt laut IQWiG die einmalige Bestimmung des FGFR2-Mutationsstatus. Diese Testkosten fallen jedoch für alle Personen mit der relevanten Indikation bei unbekanntem Mutationsstatus an.
Dosierung
Der Bericht zitiert folgende Dosierungsangaben aus der Fachinformation:
| Medikament | Dosis | Einnahmeschema |
|---|---|---|
| Pemigatinib | 13,5 mg 1-mal täglich | 14 Tage Einnahme, gefolgt von 7 Tagen Pause |
💡Praxis-Tipp
Laut IQWiG-Bericht ist vor der Einleitung einer Therapie mit Pemigatinib die molekularpathologische Bestimmung des FGFR2-Status zwingend erforderlich. Das Medikament ist spezifisch für Tumoren mit nachgewiesener FGFR2-Fusion oder einem FGFR2-Rearrangement zugelassen.
Häufig gestellte Fragen
Der Bericht beschreibt die Zulassung für Erwachsene mit lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem Cholangiokarzinom. Voraussetzung ist eine FGFR2-Fusion oder ein FGFR2-Rearrangement nach mindestens einer vorherigen systemischen Therapielinie.
Laut IQWiG belaufen sich die Jahrestherapiekosten pro Person auf rund 153.488 Euro. Diese setzen sich aus den Arzneimittelkosten und zusätzlich notwendigen GKV-Leistungen zusammen.
Der pharmazeutische Unternehmer schätzt die GKV-Zielpopulation auf 60 bis 240 Personen. Das IQWiG weist jedoch auf Unsicherheiten hin, wodurch die tatsächliche Zahl aufgrund einer potenziell höheren Mutationsrate höher ausfallen könnte.
Gemäß der im Bericht zitierten Fachinformation wird eine Dosis von 13,5 mg einmal täglich verabreicht. Dies erfolgt über 14 Tage, gefolgt von einer siebentägigen Therapiepause.
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Quelle: IQWiG G21-12: Pemigatinib (Cholangiokarzinom) - Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V (IQWiG, 2021). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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