Dimethylfumarat (RRMS): Indikation bei Jugendlichen
Hintergrund
Der IQWiG-Bericht A23-68 bewertet den Zusatznutzen von Dimethylfumarat bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 13 bis unter 18 Jahren. Die Indikation umfasst die schubförmig-remittierende multiple Sklerose (RRMS).
Laut Bericht gilt die Bewertung für Erkrankte, die bislang keine krankheitsmodifizierende Therapie erhalten haben. Ebenso eingeschlossen sind vorbehandelte Jugendliche, deren Erkrankung nicht hochaktiv ist.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) unter anderem Interferon-β 1a, Interferon-β 1b oder Glatirameracetat festgelegt. Die Bewertung basiert primär auf den Daten der randomisierten, kontrollierten CONNECT-Studie.
Empfehlungen
Der Bericht formuliert folgende zentrale Ergebnisse zur Nutzenbewertung:
Gesamtaussage zum Zusatznutzen
Laut IQWiG ergibt sich ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen von Dimethylfumarat gegenüber Interferon-β 1a. Die Aussagesicherheit ist aufgrund methodischer Einschränkungen der CONNECT-Studie reduziert.
Positive Effekte
Die Bewertung zeigt Vorteile für Dimethylfumarat in folgenden Bereichen:
-
Bestätigte Krankheitsschübe: Es zeigt sich ein Anhaltspunkt für einen Zusatznutzen mit dem Ausmaß "beträchtlich".
-
Grippeähnliche Erkrankungen: Es liegt ein Anhaltspunkt für einen geringeren Schaden vor (Ausmaß nicht quantifizierbar).
Negative Effekte (Nebenwirkungen)
Demgegenüber stehen laut Bericht negative Effekte im Bereich der unerwünschten Ereignisse (UE). Es zeigt sich ein Anhaltspunkt für einen höheren Schaden (jeweils nicht quantifizierbar) bei:
-
Gefäßerkrankungen
-
Erkrankungen des Gastrointestinaltrakts
-
Erkrankungen der Haut und des Unterhautgewebes
-
Verletzungen, Vergiftungen und durch Eingriffe bedingte Komplikationen
Endpunkte ohne belegten Unterschied
Für die Gesamtmortalität und die bestätigte Behinderungsprogression zeigt sich kein statistisch signifikanter Unterschied. Für kognitive Funktion, Fatigue und gesundheitsbezogene Lebensqualität lagen dem IQWiG keine geeigneten Daten vor.
Dosierung
Die Fachinformation, auf die sich der Bericht bezieht, gibt folgendes Dosierungsschema für Jugendliche ab 13 Jahren vor:
| Behandlungsphase | Dosis | Einnahmehäufigkeit | Hinweise |
|---|---|---|---|
| Anfangsdosis (Tag 1 bis 7) | 120 mg | 2-mal täglich | Einnahme zusammen mit einer Mahlzeit |
| Erhaltungsdosis (ab Tag 8) | 240 mg | 2-mal täglich | Kapsel im Ganzen schlucken |
Eine vorübergehende Dosisreduktion auf 120 mg zweimal täglich kann bei Hitzegefühl oder gastrointestinalen Nebenwirkungen erfolgen. Die reguläre Erhaltungsdosis sollte laut Fachinformation innerhalb eines Monats wiederaufgenommen werden.
Kontraindikationen
Laut den im Bericht zitierten Fachinformationen gelten folgende Kontraindikationen und Warnhinweise:
-
Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder sonstige Bestandteile
-
Vermutete oder bestätigte progressive multifokale Leukenzephalopathie (PML)
-
Schwere Lymphopenie (Lymphozytenwerte < 0,5 x 10^9/l)
Zudem wird eine regelmäßige Überwachung des großen Blutbildes (inklusive Lymphozyten) sowie der Nieren- und Leberfunktion empfohlen.
💡Praxis-Tipp
Der Bericht weist auf ein erhöhtes Risiko für eine progressive multifokale Leukenzephalopathie (PML) unter Dimethylfumarat hin, insbesondere bei anhaltender Lymphopenie. Es wird empfohlen, vor Therapiebeginn und im Verlauf regelmäßig ein großes Blutbild zu bestimmen. Bei ersten Anzeichen einer neurologischen Dysfunktion, die auf eine PML hindeuten könnte, ist ein sofortiger Therapieabbruch und eine diagnostische Abklärung indiziert.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG-Bericht gibt es einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen gegenüber Interferon-β 1a. Dies basiert vor allem auf einer signifikanten Reduktion der bestätigten Krankheitsschübe.
Die Zulassung für Dimethylfumarat umfasst erwachsene Erkrankte sowie Kinder und Jugendliche ab 13 Jahren. Der IQWiG-Bericht bezieht sich spezifisch auf die pädiatrische Altersgruppe von 13 bis unter 18 Jahren.
Die Bewertung zeigt, dass gastrointestinale Beschwerden, Gefäßerkrankungen (wie Hitzegefühl/Flushing) und Hauterkrankungen häufiger auftreten als unter der Vergleichstherapie. Grippeähnliche Symptome treten hingegen seltener auf.
Die Therapie wird mit 120 mg zweimal täglich für die ersten sieben Tage eingeleitet. Danach wird die Dosis auf die Erhaltungsdosis von 240 mg zweimal täglich gesteigert.
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Quelle: IQWiG A23-68: Dimethylfumarat (Schubförmig remittierende Multiple Sklerose bei Jugendlichen) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V (IQWiG, 2023). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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