Sichelzellkrankheit: Crizanlizumab Zusatznutzen
Hintergrund
Die vorliegende Zusammenfassung basiert auf der Dossierbewertung des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) zu Crizanlizumab. Das Medikament wird zur Behandlung der Sichelzellkrankheit eingesetzt.
Die Sichelzellkrankheit ist eine genetisch bedingte hämatologische Erkrankung, die durch eine Verformung der roten Blutkörperchen gekennzeichnet ist. Crizanlizumab besitzt den Status eines Arzneimittels für seltene Leiden (Orphan Drug).
Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) beauftragte das IQWiG im November 2020 mit der Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V. Die finale Berichterstellung und Veröffentlichung erfolgte im März 2021.
Empfehlungen
Das IQWiG formuliert in dieser Dossierbewertung keine direkten klinischen Therapieempfehlungen, sondern bewertet die formalen Voraussetzungen des Zusatznutzens.
Orphan-Drug-Status und Zusatznutzen
Laut IQWiG-Bericht gelten für Crizanlizumab besondere gesetzliche Regelungen:
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Gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V gilt der medizinische Zusatznutzen für sogenannte Orphan Drugs bereits durch die Zulassung als belegt.
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Eine reguläre medizinische Nutzenbewertung durch das IQWiG entfällt aus diesem Grund.
Bewertungsschwerpunkte des IQWiG
Da der Zusatznutzen formal feststeht, beschränkt sich der Prüfauftrag des IQWiG auf spezifische ökonomische und epidemiologische Parameter. Es wird angegeben, dass das IQWiG im Auftrag des G-BA ausschließlich folgende Aspekte aus dem Dossier des pharmazeutischen Unternehmers bewertet:
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Die Angaben zu den erwarteten Patientenzahlen
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Die zu erwartenden Therapiekosten
Beschlussfassung
Nach Abschluss der IQWiG-Bewertung wird ein Stellungnahmeverfahren durch den G-BA eingeleitet. Die endgültige Beschlussfassung über das genaue Ausmaß des Zusatznutzens obliegt dem G-BA im Anschluss an eine formelle Anhörung.
💡Praxis-Tipp
Bei der Verordnung von Crizanlizumab ist zu beachten, dass der medizinische Zusatznutzen aufgrund des Orphan-Drug-Status gesetzlich als belegt gilt. Die Festlegung über das genaue Ausmaß dieses Zusatznutzens erfolgt jedoch nicht durch das IQWiG, sondern erst im nachgelagerten Beschlussverfahren durch den Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA).
Häufig gestellte Fragen
Crizanlizumab ist als Orphan Drug (Arzneimittel für seltene Leiden) zugelassen. Laut IQWiG-Bericht gilt der medizinische Zusatznutzen bei diesen Medikamenten gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V bereits durch die Zulassung als belegt.
Da der Zusatznutzen formal feststeht, bewertet das IQWiG im Auftrag des G-BA ausschließlich die Angaben des pharmazeutischen Unternehmers zu den Patientenzahlen und den zu erwartenden Kosten.
Die endgültige Beschlussfassung über das Ausmaß des Zusatznutzens erfolgt durch den Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA). Dies geschieht im Anschluss an ein Stellungnahmeverfahren und eine Anhörung.
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Quelle: IQWiG G20-28: Crizanlizumab (Sichelzellkrankheit) - Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V (IQWiG, 2021). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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