Melphalanflufenamid: Indikation bei multiplem Myelom
Hintergrund
Der IQWiG-Bericht A22-104 bewertet den Zusatznutzen von Melphalanflufenamid in Kombination mit Dexamethason. Das Anwendungsgebiet umfasst erwachsene Personen mit multiplem Myelom, die zuvor mindestens drei Therapielinien erhalten haben.
Laut Bericht muss die Erkrankung gegenüber mindestens einem Proteasom-Inhibitor, einem immunmodulatorischen Mittel und einem monoklonalen CD38-Antikörper refraktär sein. Zudem muss ein Fortschreiten der Erkrankung während oder nach der letzten Therapie vorliegen.
Bei Personen mit vorangegangener autologer Stammzelltransplantation wird vorausgesetzt, dass die Zeit bis zur Progression nach der Transplantation mindestens drei Jahre beträgt.
Empfehlungen
Bewertung des Zusatznutzens
Das IQWiG kommt zu dem Ergebnis, dass ein Zusatznutzen nicht belegt ist. Es liegen laut Bericht keine geeigneten Daten vor, um einen Vergleich mit der vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) festgelegten zweckmäßigen Vergleichstherapie durchzuführen.
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Als Vergleichstherapie wurde vom G-BA eine patientenindividuelle Therapie unter Berücksichtigung der Vortherapien festgelegt. Zur Auswahl stehen dabei unter anderem:
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Elotuzumab plus Pomalidomid plus Dexamethason
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Isatuximab plus Pomalidomid plus Dexamethason
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Pomalidomid plus Dexamethason
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Carmustin in Kombination mit anderen Zytostatika und Prednison
Kritik an der Studienmethodik
Der pharmazeutische Unternehmer reichte Daten der randomisierten, kontrollierten Studie OCEAN ein. Das IQWiG bemängelt, dass im Kontrollarm alle Teilnehmenden einheitlich Pomalidomid plus Dexamethason erhielten.
Dadurch wurde die geforderte patientenindividuelle Therapieauswahl nicht umgesetzt. Auch die ergänzend vorgelegte einarmige Studie HORIZON ist laut Bericht aufgrund des fehlenden Vergleichsarms für die Nutzenbewertung ungeeignet.
Dosierung
Der Bericht zitiert die Fachinformation hinsichtlich der Dosierung von Melphalanflufenamid als 30-minütige intravenöse Infusion an Tag 1 eines 28-Tage-Zyklus.
| Wirkstoff | Körpergewicht / Alter | Empfohlene Dosis |
|---|---|---|
| Melphalanflufenamid | > 60 kg | 40 mg |
| Melphalanflufenamid | ≤ 60 kg | 30 mg |
| Dexamethason | < 75 Jahre | 40 mg |
| Dexamethason | ≥ 75 Jahre | 20 mg |
Kontraindikationen
Laut Bericht bestehen Gegenanzeigen bei Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff sowie während der Stillzeit. Während der Schwangerschaft soll die Anwendung nur erfolgen, wenn der klinische Zustand dies zwingend erfordert.
Zudem werden folgende Warnhinweise hervorgehoben:
-
Erhöhtes Risiko für sekundäre primäre Malignome (SPM), akute myeloische Leukämie (AML) und myelodysplastisches Syndrom (MDS)
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Gefahr schwerer Erkrankungen mit tödlichem Ausgang bei Gabe von attenuierten Lebendimpfstoffen
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Vorübergehende oder dauerhafte negative Beeinflussung der Fertilität
💡Praxis-Tipp
Der Bericht weist darauf hin, dass Melphalanflufenamid nicht bei Personen empfohlen wird, die innerhalb von 36 Monaten nach einer autologen Stammzelltransplantation eine Krankheitsprogression aufwiesen. Zudem wird betont, dass das Medikament nicht als Konditionierung vor einer Stammzelltransplantation angewendet werden darf.
Häufig gestellte Fragen
Das IQWiG bewertet den Zusatznutzen als nicht belegt. Die vorgelegten Studiendaten setzten die geforderte patientenindividuelle Vergleichstherapie nicht adäquat um.
Laut Bericht müssen mindestens drei Therapielinien erfolgt sein. Die Erkrankung muss refraktär gegenüber einem Proteasom-Inhibitor, einem immunmodulatorischen Mittel und einem CD38-Antikörper sein.
In der OCEAN-Studie erhielten alle Personen im Kontrollarm Pomalidomid plus Dexamethason. Das IQWiG kritisiert, dass dies nicht der geforderten patientenindividuellen Therapieauswahl entspricht.
Die Dosierung ist gewichtsabhängig und beträgt 40 mg für Personen über 60 kg sowie 30 mg für Personen bis 60 kg. Die Gabe erfolgt als intravenöse Infusion an Tag 1 eines 28-Tage-Zyklus.
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Quelle: IQWiG A22-104: Melphalanflufenamid (multiples Myelom) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V (IQWiG, 2023). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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